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蔻德罕见病中心黄如方主任视频祝福粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛圆满召开
《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》公开征求意见
IL-5抑制剂Fasenra（贝那利珠单抗）获FDA授予快速通道审批资格
刚刚，葛兰素史克「美泊利珠单抗」在中国获批
45种罕见病用药已入医保，2021版目录有望月底公布
国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见
弥漫性大B细胞淋巴瘤药物获欧盟委员会孤儿药资格认定
运动训练或可减轻罕见病雷特综合征症状
先天性肌无力综合征基因疗法最新进展
上海公立医院首例，华山医院完成罕见病成人脊髓肌萎缩症诺西那生钠注射治疗
广东省药学会第一届罕见病内分泌遗传代谢学组正式成立
多发性肌炎药物获FDA孤儿药资格认定
ABCA4突变视网膜退行性疾病光遗传学基因疗法的积极成果
Seelos Therapeutics宣布FDA接受其治疗SCA药物的IND申请并授予快速通道
君实生物关于特瑞普利单抗获得FDA孤儿药资格认定的公告
61%患者达到完全缓解！FDA批准首款真性红细胞增多症干扰素药物
ASGCT盘点：治疗罕见病现阶段进度最快的基因治疗药物
蔻德罕见病中心创始人黄如方：患者绝对不会放弃自己
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
崛起中的基因药物
医保谈判落幕：70万罕见病药企现身，百万CAR-T或未参与
中国罕见病综合报告（2021）
Resolvin-D2靶向肌源性细胞，改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生
NEJM发表首个WGS用于罕见病检测成果:UK 100K Pilot研究
CLN7病基因疗法最新研究进展
破局儿童罕见病，基于AAV9的基因疗法完成首例患者给药
中国努力打造罕见病诊疗生态体系 提高创新药物可及性
CDE长三角分中心主任杨进波：多措并举，促进罕见病药物快速获批上市
甲基丙二酸血症mRNA疗法新进展
核心聚焦“第一届粤港澳大湾区罕见病基因治疗盛会”，精彩抢先看
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