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基于案例分析的罕见病遗传咨询培训通知 | 第十届中国罕见病高峰论坛
全身型重症肌无力的3期研究积极结果
北海康成治疗戈谢病项目CAN103临床试验申请（IND）获得国家药监局受理
α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病临床试验开始给药
美国孤儿药之专利权和独占权分析报告
肺动脉高压(PAH)新药！美国FDA批准强生Uptravi(赛乐西帕)静脉制剂
神经节苷脂贮积症基因疗法获FDA快速通道资格认定
接诊罕见病患儿超2万人，这家医院是如何做到的 | 第十届中国罕见病高峰论坛
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发作性睡病新药！美国FDA授予武田口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法认定(BTD)!
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首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂bardoxolone在日本申请上市
首个脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法在欧盟获批
强直性肌营养不良的临床试验启动
【IGC全阵容议程首发】全球顶尖专家齐聚金秋首都，共探免疫基因治疗新未来！
原发性玻璃体视网膜淋巴瘤药物获FDA孤儿药资格认定
先天性高胰岛素血症研究呈积极结果
同型半胱氨酸尿症临床试验完成首位患者给药
首个且唯一用于治疗皮肌炎的药物在美获批
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庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法获欧盟CHMP推荐批准!
X-连锁肾上腺脑白质营养不良临床试验启动
罕见病保障“破冰”
浙江省ATTR医患交流会成功举办
3款儿童罕见病基因疗法临床数据发布
湘雅医院“重复经颅磁刺激rTMS在脊髓小脑性共济失调患者中的有效性研究”招募受试患者
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