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“同情用药”破冰，给患者带来更多希望
常染色体显性遗传性视网膜色素变性临床前研究
破冰之路：我国首例罕见病同情用药在北京协和医院落地
罗氏新药利司扑兰在华获批 用于治疗脊髓性肌萎缩症
中国首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法药物在中国投入商业应用
脊髓性肌肉萎缩症2期试验最新结果
α-1型肝病研究最新结果
肾源性尿崩症疗法最新进展
白细胞黏附缺陷症基因疗法获EMA优先药物资格认定
NEJM发表吸入莫拉司亭治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症
男孩患上罕见疾病，全国仅3例
对1-60岁SMA患者均显示效力，罗氏口服创新疗法最新临床结果积极
线粒体DNA疾病基因疗法最新研究结果
尼曼-匹克病I/II期临床试验达到主要疗效终点
浙大儿院开出首个黏多糖II型处方 患儿终于实现国内用药
高苯丙氨酸血症治疗药物获FDA和EC孤儿药资格认定
《2021年国家医保药品目录调整工作方案》和《2021年国家医保药品目录调整申报指南》 公开征求意见
福建省罕见病诊疗与医疗保障研讨会开题会召开
安徽黄山：爱心接力20名罕见病儿童轮椅“登”上黄山
关爱罕见病儿童，猪小屁邀你一起见证圆梦心灵奇旅
罕见病患儿坐轮椅结伴逛西安：生命再短暂也要努力过好每一天
合力共建罕见病生态圈
发作性睡病药物最新研究数据
首个且唯一治疗远端肾小管酸中毒药物在欧获批
Rett综合征基因疗法最新临床前数据
A型血友病基因疗法被EMA加速评估
新数据显示芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCd）患儿照料者承受巨大负担
遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性研究新进展
全球首个“石人综合征”疗法！益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查：有效抑制
互联网赋能儿童疑难罕见病诊疗 缓解儿科医疗资源供需矛盾
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