Poxel是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发具有代谢病理生理学的严重慢性疾病（包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和罕见代谢疾病）创新疗法，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PXL065快速通道资格认定（FTD），用于治疗肾上腺脊髓神经病变型（adrenomyeloneuropathy ，AMN）患者，AMN是最常见的X-连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）。PXL065是一种新型专利氘稳定吡格列酮R-立体异构体，准备在年中进入2a期临床概念验证（POC）生物标记物研究。

Poxel首席执行官Thomas Kuhn评论：“授予PXL065快速通道资格认证，表明FDA认识到该药物有潜力解决ALD患者严重未满足医疗需求，目前还没有获批的治疗方法。这对等待治疗的患者来说是一个好消息。快速通道资格认证会带来诸多好处，这些好处都价值巨大，有可能大大加快PXL065的审批时间。我们期待与FDA密切合作，为PXL065的2a期临床研究做好准备，该研究计划于年中开始，并于2023年初取得结果。”

FDA快速通道资格认定（FTD）旨在加快医药产品的开发，这些产品展示出在严重或危及生命病症上解决未满足医疗需求的潜力。FTD为Poxel提供了与FDA进行实质性沟通的机会，包括在PXL065剩余开发过程中进行面对面会议和书面咨询的机会。拥有FTD的药物有资格在提交新药申请（NDA）时申请加速批准和优先审评，这可使产品更快批准。FTD还支持“滚动审评”，即Poxel可以在NDA完成部分时提交，而不需要等到开发结束时提交。

下一步，X-连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）中PXL065的2a期临床POC生物标记物研究预计将于年中开始，并于2023年初取得结果。

| 关于X连锁肾上腺脑白质营养不良

X-连锁肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种由ABCD1基因突变引起的罕见神经代谢疾病，ABCD1基因编码一种关键蛋白质，该蛋白质是过氧化物酶体（细胞器）代谢超长链脂肪酸（VLCFA）所需的。ALD是最常见的白质营养不良，其患病率与血友病相似，可高达1/10000，这种疾病的形式包括大脑性ALD（C-ALD）和肾上腺脊髓神经病（AMN），AMN是最常见的形式，通常发生在青春期到成年期。AMN的特点是慢性进行性远端轴索病，累及脊髓的长束，并在较小程度上累及周围神经，导致腿部进行性僵硬和虚弱，步态和平衡受损，失禁和感觉丧失。几乎所有确诊为ALD的男性都会发展为AMN，许多女性也表现为AMN的特征，发病较晚。C-ALD的特征是大脑细胞的炎性脱髓鞘，通常会折磨儿童，但许多AMN患者也可能会患上脑部疾病；这些脑白质损伤会导致严重的神经功能缺损和死亡。目前尚无经批准的治疗ALD的药物（除了治疗相关肾上腺功能不全的糖皮质激素补充剂）。C-ALD在儿童早期首次发现时，可以通过造血干细胞移植进行治疗。HSCT目前仅限于C-ALD的早期阶段，且该疗法存在严重不良反应的风险。

原文标题：

Poxel Announces PXL065 Granted FDA Fast Track Designation for X-linked Adrenoleukodystrophy

译：黄娟