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两会关注的罕见病赛道又将迎来一家龙头上市药企

发布时间：2022/03/23

作者丨Kapu

在今年刚刚结束的两会上，“加强罕见病用药保障”被正式写入政府工作报告，在政策层面上，罕见病将迎来强力支持。罕见病的发病率虽然极低，但在人口基数大的中国，罕见病仍有较大群体。

因此，罕见病既是医学问题，又是社会问题。

最近，又一家专注于孤儿药和罕见病的生物医药公司正在冲刺港交所，或将借着此次东风趁势而上。

专注器官纤维化治疗

公开资料显示，北京康蒂尼药业股份有限公司（“康蒂尼药业”）是一家专业从事器官纤维化创新药物研究、开发及商业化长达20年的生物医药企业。

与目前登陆港股的众多Biotech相比，康蒂尼药业早有产品上市销售，并已产生可观的销售收入。

艾思瑞为康蒂尼药业的旗舰产品，于2011年在中国获批，是全球最先获批用于治疗IPF（特发性肺纤维化）的三款药物之一，同时也是中国首款获批用于治疗IPF的药物，填补了中国IPF治疗药物的空白，自2017年起被纳入国家医保目录。

据统计，2020年中国IPF治疗的市场规模为4.78亿元，而艾思瑞共披露的收益为4.37亿元，占据91.4%市场份额，康蒂尼药业也借此成为了全球器官纤维化治疗的领导者。

此外，艾思瑞正扩展适应症至其他肺纤维化疾病，包括系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）、皮肌炎相关间质性肺病（DM-ILD）、尘肺病及导致肾纤维化的疾病。

除了艾思瑞，康蒂尼药业还构筑了一条针对肝纤维化、慢性阻塞性肺疾病、肺动脉高压及急性、慢加急性肝衰竭的在研产品管线。

康蒂尼药业研发管线

来源：招股书

F351

逆转慢性乙型肝炎相关肝纤维化的潜在重磅药物

F351通过抑制肝星状细胞的增殖和TGF-β信号通路，能够有效治疗慢性乙型病毒性肝炎的肝纤维化，实现肝纤维化的逆转。F351已于2021年3月获药审中心纳入突破性治疗品种，于2022年1月开始III期临床试验患者入组，有望成为全球首款获批用于治疗慢性乙型肝炎相关肝纤维化的药物。

F573

用于治疗急性、慢加急性肝衰竭的潜在一类新药

F573是一种半胱天冬酶抑制剂，有望成为治疗急性、慢加急性肝衰竭的一类新药。急性、慢加急性肝衰竭目前尚无特效治疗药物。在临床前研究中，已证实F573具备良好的疗效及安全性。F351已于2022年1月完成I期临床研究首名患者入组，并计划于2022年第四季度启动II期临床研究，预期2025年商业化上市。

F528

慢性阻塞性肺病的潜在一线疗法

F528是一种用于治疗慢性阻塞性肺病的抗炎小分子药物，靶向抑制多种炎性细胞因子，并可改变慢性阻塞性肺病的进展，在体内产生毒性极小。目前，F528处于临床前研究阶段，计划于2022年第四季度递交临床试验申请。

F230

治疗肺动脉高压的EPA选择性拮抗剂

F230为一种治疗肺动脉高压的选择性受体拮抗剂，目前处于临床前研究阶段，拟于2023年递交临床试验申请。

从上述管线可以看出，康蒂尼药业选择的是一个鲜有人参与的细分领域，在创新药面临部分品种“内卷”的当下，这样差异化的竞争策略不失为一个明智的选择。

而且，就市场规模而言，这样的细分领域也不见得比一些大品种来得小。

前景广阔的市场

器官纤维化包括肺纤维化、肝纤维化、肾纤维化及心脏纤维化，是全球致病及致死的主要原因之一。2020年，中国罹患主要器官纤维化患者人数达到1.59亿人。

其中，肺纤维化主要包括IPF、非特发性间质性肺炎、尘肺病等疾病。

据相关统计，中国IPF的患者人数由2017年的8.3万人增至2020年的10.8万人，复合年增长率为9.3%，预期到2031年将增长至33.2万人；非特发性间质性肺炎患病人数由2017年的230万人增加至2020年的24万人，预计2031年将达到260万人；中国尘肺病患者人数由2017年的85万人增至2020年的90.5万人，预期到2031年将增至101.5万人。

与此同时，中国针对IPF、非特发性间质性肺炎及尘肺病的抗纤维化药物的市场规模由2017年的9820万元增至2020年的4.99亿万元，复合年增长率为71.9%，预计到2031年将增至67.3亿元。

目前国内已有两款已商业化IPF药物上市：吡非尼酮及尼达尼布。这两种药物均在临床上表现出可延缓IPF患者肺部疤痕组织的形成，是中国及全球仅有的两款有效药物。不过值得一提的是，随着更多药企的加入，目前多款IPF候选药物已在国内进入II期或较后期临床试验阶段。