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研究表明给药途径是优化神经系统疾病基因治疗的关键
罕见病基金会投资840万美元开发潜在罕见突变疗法
常染色体显性视神经萎缩反义寡核苷酸疗法最新数据
系统性淀粉样变性创新诊断方法临床数据公布
勃林格殷格翰同类首创在研免疫新药Spesolimab斩获CDE突破性治疗药物认定
GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
2种极罕见血癌治疗药物在苏格兰获批
中国首个CAR-T细胞疗法上市！国家药监局批准阿基仑赛注射液：治疗大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
肺动脉高压药物2期试验初步数据公布
SMA新药物获FDA快速通道资格认定
2021·Dravet综合征关爱日：合作的力量
从零到一！中国首个GPP患者组织孵化项目正式启动
全身性重症肌无力2期试验最新数据
“渐冻”的他们，依然对生活充满爱
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市：显著
一站式诊疗服务平台，“孤儿药”临床实验......青岛市疑难罕见病诊治中心成立
2021第六届两江国际儿科论坛在渝举行
儿科原发性免疫缺陷疾病研究招募到首位患者
ALS基因疗法临床试验获批
“同情用药”破冰，给患者带来更多希望
常染色体显性遗传性视网膜色素变性临床前研究
破冰之路：我国首例罕见病同情用药在北京协和医院落地
罗氏新药利司扑兰在华获批 用于治疗脊髓性肌萎缩症
中国首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法药物在中国投入商业应用
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NEJM发表吸入莫拉司亭治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症
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