专注于基因治疗研发的公司Forge Biologics之前宣布，FBX-101已获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定，以及美国食品和药物监督管理局（FDA）的监管进展方面的积极反馈（FBX-101早前已获得FDA孤儿药认证），进一步提升了其自身和客户的腺相关病毒（AAV）基因疗法药物生产能力。

该基因疗法概况

FBX-101 是一种腺相关病毒 (AAV) 基因疗法，通常在造血干细胞移植后进行。FBX-101 将 GALC 基因的功能拷贝递送至中枢和外周神经系统的细胞。FBX-101 已被证明可以在功能上纠正中枢和周围神经病变，纠正动物模型中与克拉伯病相关的行为障碍，并显着提高该疾病动物模型的寿命。这种方法有可能克服在传统 AAV 基因疗法中观察到的一些免疫安全挑战。

关于Forge Biologics

Forge Biologics 是一家开展了基因治疗合同制造和疗法开发的公司。使命是使人们能够获得改变生活的基因疗法，并帮助将它们从想法变为现实。Forge 在俄亥俄州的The Hearth拥有 175,000 平方英尺的设施作为其总部。Hearth是一个专门用于AAV（腺相关病毒）载体制造的定制设计的 cGMP 设施，将提供端到端的制造服务，以加快基因治疗从临床前到临床和商业制造的转化。秉承患者至上的宗旨，为最需要的人加速变革性药物的研发。

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