Camurus公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司用于治疗常染色体显性多囊性肝病（polycystic liver disease）的研究性药物octreotide subcutaneous depot（CAM2029）孤儿药资格认定（ODD）。
多囊性肝病（PLD）是一种罕见遗传性慢性疾病，其特征是肝脏囊肿的进行性生长，可引起严重症状并导致患者生活质量下降。目前还没有批准的药物治疗可用于PLD。
Camurus首席执行官兼研发主管Fredrik Tiberg博士说：“CAM2029孤儿药资格认定是我们为多囊肝病患者开发有效药物治疗的一个重要里程碑，也是对我们CAM2029整体开发计划重要性的认可。CAM2029旨在解决这一人群中严重未满足的医疗需求，并可能成为美国市场上首个获批的PLD药物治疗。”
Camurus最近还收到了FDA的“继续安全函”，可开始一项随机安慰剂对照2/3期研究，该研究旨在评估CAM2029对有症状PLD患者的疗效和安全性。
孤儿药资格认定使药物开发商有资格获得各种开发激励，如果获得批准，还可以获得七年的市场独占期。FDA的ODD计划旨在推动治疗在美国影响不到20万人罕见疾病的药物的开发。
原文链接：
https://www.camurus.com/pressreleases/
译：黄娟
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