9月29日，Mirum Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准Livmarli (maralixibat)口服溶液上市，用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗这种罕见肝病的药物，这一疾病影响美国2000-2500名儿童。

Alagille综合征 (ALGS) 是一种罕见的遗传性疾病，因患儿胆管异常狭窄、畸形和数量减少导致胆汁在肝脏中积聚，最终导致肝病进展。ALGS肝损伤引起的体征和症状包括黄疸（皮肤发黄 )、黄疣（破坏皮肤下的胆固醇沉积物）和瘙痒症（痒）。其中，瘙痒症是所有慢性肝病中最严重的，并且大多数受影响儿童3岁就会出现此症状。据估计，每30000个人中就有一人患ALGS。根据最近的报告，60%至75%的ALGS患者在成年之前进行了肝移植。

Livmarli是一种每日口服1次的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，通过抑制IBAT的再摄取改变胆汁酸的流向，阻断胆汁酸在肝脏的再循环，增加粪便胆汁酸排泄来防止胆汁酸在肝脏的积聚。

Livmarli的批准基于关键ICONIC研究数据支持，与安慰剂相比，患者瘙痒症状在统计学上显著减少，并且持续了4年。

Mirum 总裁兼首席执行官 Chris Peetz 说：“今天对于 Alagille 综合征社区来说是美好的一天，因为这一急需的新的疗法的批准，将解决这种疾病最令人衰弱的影响之一。今天对于Mirum来说也是具有里程碑意义的一天，因为我们在开发可能改变生命的罕见肝病药物方面取得了进展。”

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