Aldeyra Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（primary vitreoretinal lymphoma，PVRL）的ADX-2191（玻璃体腔注射用甲氨蝶呤）孤儿药资格认定。PVRL是一种罕见的、侵袭性强的高级别癌症，在美国约有2800人患有PVRL，每年约有600例新发病例。

“PVRL是一种致命性癌症，给诊断和治疗带来了特有的挑战，”Aldeyra公司总裁兼首席执行官Todd C. Brady博士数：“FDA的孤儿药资格认定促进了ADX-2191的重要临床开发和商业化途径，ADX-2191是第一种专门用于眼内注射的甲氨蝶呤制剂。这一资格认定是我们视网膜疾病计划的又一重要进展，也我们正在进行的ADX-2191临床开发的补充，用于预防增殖性玻璃体视网膜病变，这是视网膜复位手术失败的主要原因。”

FDA的孤儿药资格认定计划旨在为开发治疗罕见疾病和病症（定义为影响美国不到20万人）药物和生物制剂的资助者提供经济奖励。孤儿药资格认定的赞助者有资格获得临床试验费用的税收抵免，免除上市申请的使用费，并在批准后，考虑七年的营销独家期。

关于ADX-2191

ADX-2191（玻璃体内注射甲氨蝶呤）抑制二氢叶酸还原酶（一种参与细胞复制和激活的酶）。甲氨蝶呤是治疗PVRL最常用的玻璃体腔药物。ADX-2191曾被FDA授予孤儿药资格认定和快速通道资格认定，用于预防增殖性玻璃体视网膜病变，这是一种罕见且严重威胁视力的视网膜疾病，没有获批的治疗。

原文标题：

Aldeyra Therapeutics Receives Orphan Drug Designation from the U.S. Food and Drug Administration for ADX-2191 to Treat Primary Vitreoretinal Lymphoma

译：黄娟

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