RELIEF THERAPEUTICS是一家致力于为有迫切需求的患者提供缓解严重疾病病情治疗方案的生物制药公司，该公司前不久宣布，其新收购的子公司AdVita Lifescience，获得美国食品和药物管理局(FDA)授予给RLF-100 (aviptadil，一种正在开发中治疗结节病的吸入性制剂）的孤儿药资格认定。RLF-100是血管活性肠肽的合成形式。在结节病患者的开放标签探索性临床经验中，RLF-100已被证明耐受性良好而且安全，由于它能在肺中产生良好的免疫调节作用，所以能缓解相当大比例患者的症状。

“获得第三个孤儿药资格认定是我们公司的另一个重要里程碑，因为它肯定了我们公司的潜在实力，也说明了结节病等罕见疾病的治疗高需求，” Relief董事会主席Raghuram (Ram) Selvaraju说，“这个最新的孤儿药资格认定是在我们刚刚完成收购AdVita Lifescience之后，这补充了我们EB和PKU的候选药物，通过最近收购APR Applied公司，我们将其添加到我们的产品管线中，与我们成为一家完整多元化商业阶段制药公司的战略相一致。”

孤儿药资格认定授予给那些用于治疗危及生命或长期衰弱性疾病、且这些疾病在美国影响不到20万人、在欧盟影响不超过万分之5人的产品。进一步的标准包括该产品对患者的潜在益处超过现有治疗，或在没有治疗方案存在的情况下满足未得到满足的医疗需求。

孤儿药资格认定为新产品的开发带来了诸多好处，包括临床协议援助，并在上市许可后，保证在美国长达7年的市场独占期，一旦药物上市，在欧盟长达10年市场独占期。

关于结节病

结节病是一种罕见疾病，其炎症过程涉及肺泡（气囊）、小支气管和小血管。随着疾病的进展，小肿块或肉芽肿出现在受影响的组织中，这些组织会发炎并留下疤痕（纤维化）。肉芽肿是由活化的免疫细胞（巨噬细胞、淋巴细胞、肥大细胞和成纤维细胞）组成的结构性肿块。许多结节病患者会留下永久性的肺损伤，这个慢性病程中，如肺纤维化等并发症是常见且不可逆的。目前，美国约有14万名结节病患者。

原文标题：

RELIEF ANNOUNCES RECEIPT OF U.S. FDA ORPHAN DRUG DESIGNATION FOR THE USE OF RLF-100 (AVIPTADIL) IN THE TREATMENT OF SARCOIDOSIS

译：汤燕琴

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