Aldeyra Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ADX-2191（玻璃体内注射用甲氨蝶呤）治疗视网膜色素变性（retinitis pigmentosa，RP）孤儿药资格认定。RP患者是一组罕见遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失，目前尚无获批的药物治疗。据估计，美国约有82000-110000人患有该病，全世界约每4000人中就有1人患病。

“视网膜色素变性是一种严重且不可治愈危及视力的疾病，是眼科领域一个主要未满足需求。” Aldeyra公司总裁兼首席执行官Todd C. Brady博士说，“ADX-2191目前已获得三种不同的临床适应症孤儿药资格认定，突出了ADX-2191治疗一系列罕见视网膜疾病的广泛潜力。”

甲氨蝶呤抑制二氢叶酸还原酶，一种参与细胞复制和激活的酶。除RP外，FDA还授予ADX-2191用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤，（一种罕见、侵袭性高级别癌症）孤儿药资格认定；和预防增殖性玻璃体视网膜病变（一种罕见的视网膜炎症性疾病，导致严重的视网膜瘢痕和失明，是视网膜复位手术失败的主要原因）的孤儿药和快速通道资格认定。

FDA的孤儿药资格认定计划旨在为申办方提供一系列奖励，以开发治疗罕见疾病和症状（定义为影响美国不到20万人）的药物和生物制剂。孤儿药资格认定的申办方有资格获得临床试验费用的部分税收抵免，免除上市申请的使用费，并在获得批准后，获得七年的市场独占期。

原文标题：

Aldeyra Therapeutics Receives Orphan Drug Designation from the U.S. Food and Drug Administration for ADX-2191 to Treat Retinitis Pigmentosa

译：黄娟

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