Imago BioSciences是一家致力于研发治疗骨髓增生性肿瘤药物的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，其治疗原发性血小板增多症(essential thrombocythemia，ET)的新药bomedemstat（一种赖氨酸特异性去甲基酶-1(LSD1)抑制剂），已获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格认证。

“作为一家致力于为危及生命的骨髓疾病患者提供新的、安全且有效的治疗方案的公司，我们非常高兴我们的主要候选药物获得EMA孤儿药资格认定，这为我们的治疗方法提供了有意义的验证。”Imago Biosciences首席执行官Hugh Young Rienhoff博士说。

在第26届欧洲血液学协会虚拟大会上提交的数据显示，bomedemstat在ET患者中普遍耐受良好，并在对已经接受了一种或多种规范治疗并产生耐药性或不耐受的患者中显示出有希望的临床活性。bomedemstat治疗ET的2期临床试验正继续在全球范围内招募患者。

“获得这一资格认定对我们而言是一个重要的监管里程碑，为我们推进Bomedemstat的发展提供了新的动力。我们正在计划进行一项关键性研究，以解决这些患者的重大医疗需求。”Imago Biosciences的首席医疗官Wan-Jen Hong博士说。

欧洲药品管理局的孤儿药资格认定的目的是鼓励开发治疗危及生命或长期衰弱性、欧盟患病率低于5/10000疾病的新疗法。符合孤儿药资格认定标准的药物有资格获得若干奖励，包括10年市场独占权、协议援助或降低药品监管费用等。

关于原发性血小板增多症

原发性血小板增多症是一种罕见血癌，由血小板的过度产生引起，这会增加血栓和出血的风险。ET是罕见骨髓疾病MPN家族之一，影响美国约80000-100000名患者。对新型ET疗法的需求仍未得到满足，这种疗法可以有效降低患者血小板水平，而无需全身骨髓抑制，同时减缓潜在疾病的进展。通过使ET的主要临床特征血小板升高正常化，bomedemstat可以解决20%对羟基脲不耐受或耐药的重度ET患者未满足的需求，羟基脲是目前治疗高血栓风险ET患者的标准。

原文标题：

Imago BioSciences Receives Orphan Designation From European Medicines Agency for Bomedemstat for the Treatment of Essential Thrombocythemia

译：胡畔

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