Epygenix Therapeutics是一家专注于罕见和难治性癫痫的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）根据EMA孤儿药委员会的肯定意见，授予EPX-200治疗Dravet综合征（DS）孤儿药资格认定。

Dravet综合征（DS）是一种罕见的遗传性癫痫，可导致严重的癫痫发作，对现有药物反应不佳。DS通常在生命的头一年就发病，并进展到包括智力残疾、行为异常、步态和运动功能障碍并会增加死亡率。患者还患有危及生命的药物难治性癫痫，这会增加SUDEP（癫痫患者不明原因猝死）、溺水等癫痫相关事故或感染的风险。钠通道的突变是DS最常见的遗传原因，报告显示每15000到20000人中就有1人患有这种疾病。

Epygenix Therapeutics总裁兼首席执行官Hahn Jun Lee博士表示，EMA 授予EPX-200孤儿药资格认定对我们非常重要，EMA认识到EPX-200对DS治疗的重大潜在益处。EPS-200最初是在加州大学旧金山分校(UCSF) Baraban教授的实验室中在斑马鱼DS模型和高通量筛选系统中发现的。该团队和其他人随后在一小群DS患者中证实了其疗效。

Mstone Partners香港的总裁兼首席执行官和Epygenix Therapeutics委员会主席Alex Yang还指出，“我对我们多种药物候选感到自信，会扩展到包括Dravet在内的多种形式的难治性癫痫。EMA授予EPX-200孤儿药资格认定使我们将药物提供给欧洲患者又近了一步。”

关于EPX-200

EPX-200是一种通过调节5-羟色胺（5HT）信号通路发挥作用的体重增加管理药物。EPX-200是通过Dravet综合征斑马鱼疾病模型发现的。根据少数患者的研究结果，EPX-200具有抗癫痫作用。

原文链接：

Epygenix Therapeutics Receives Orphan Medicinal Product Designation in Europe With EPX-200 for the Treatment of Patients With Dravet Syndrome

译：黄娟

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