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孤儿药
罕见遗传性癫痫基因疗法获儿科罕见病和孤儿药资格认证
FDA/EMA /CFDA
2021/02/20
· TSHA-105是TAYSHA遗传癫痫疾病上第二个获得双重资格认证的项目 · TSHA-105多个管线项目获儿科罕见病和孤儿药资格认证。
肝素诱导性血小板减少症药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/02/19
Veralox Therapeutics的首席运营官Matthew B.Boxer博士说:“我们相信VLX-1005以其新颖的作用机制,能成为20多年来首个针对HIT的疾病修饰疗法。”
杜氏肌营养不良症药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/02/06
作为孤儿药资格认定获得者,Immunoforge将从FDA获得以下好处:在杜氏肌营养不良症的临床试验期间,免除合格的临床试验费用和FDA快速审查资格,以及在上市批准后7年独占权。
百时美施贵宝血液病创新药Luspatercept上市申请获CDE优先审评
FDA/EMA /CFDA
2021/02/04
自拟中文通用名:注射用罗特西普;自拟中文商品名:利布洛泽)的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式受理并被授予优先审评资格,用于需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血患者。
6个溶酶体贮积症药物获FDA儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/02/03
此外,FDA还授予其戈谢病和粘脂质贮积症基因疗法两个孤儿药资格认定(ODD)。
首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物!
FDA/EMA /CFDA
2021/02/02
值得一提的是,Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物。
重症肌无力(MG)新药!国家药监局授予和铂医药FcRn靶向抗体巴托利单抗突破性药物资格!
FDA/EMA /CFDA
2021/01/30
重症肌无力(MG)是一种由致病性IgG介导、严重影响生活质量的神经肌肉疾病。在中国,大约有25万患者受重症肌无力困扰,现有的治疗无法有效的控制病情,急需新的有效且安全的治疗手段。
SLC6A1癫痫基因疗法获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/01/28
用于GM2神经节苷脂沉积症的TSHA-101,用于Rett综合征的TSHA-102,用于SURF1相关Leigh综合征的TSHA-104和用于1型神经元蜡样脂褐质贮积症(CLN1)的TSHA-118。
ALS药物获EMA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/01/27
EMA授予PrimeC孤儿药资格认定的决定是在NeuroSense获得欧盟委员会颁发的Seal of Excellence成就的基础上做出的,这表明对NeuroSense的科学和临床项目给与的信任。
MSK斯隆儿童医院新药获FDA批准,用于高危神经母细胞瘤
FDA/EMA /CFDA
2021/01/27
Hu3F8的试验始于2011年的I期临床试验,旨在确定给药的最佳、最安全剂量。2015年,MSK斯隆将Hu3F8授权给Y-mAbs Therapeutics公司用于商业开发。基于早期试验中对其他药物无积极反应的儿童测试该药物的临床研究结果,FDA于2018年授予Naxitamab突破性药物资格。随着近期获得FDA批准,Hu3F8已经结束了一个完整开发周期。
小胖威利综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
研究/数据
2021/01/22
一旦根据本计划批准该新药申请,公司有资格获得任何相关上市申请的优先审评凭证。这种凭证也可以出售或转让。
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