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孤儿药
治疗系统性硬化症,局部用内皮素受体拮抗剂TMB-003获美国FDA孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2021/01/17
Timber公司预计于2022年向FDA提交该疗法的新药临床试验(IND)申请。
突破性罕见病药今日在中国获批 治疗X连锁低磷血症
FDA/EMA /CFDA
2021/01/15
2018年4月,FDA批准布罗索尤单抗上市,用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症。公开资料显示,这是FDA批准的首个治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症的药物。
FDA授予治疗结节病的XTMAB-16孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/01/15
结节病是一种病因不明的慢性多系统炎性疾病,特征为非干酪样上皮样肉芽肿,伴有单个核细胞浸润和微结构破坏。
原发性胆管炎药物获EC孤儿药资格认定
研究/数据
2021/01/14
公司目前正在与FDA和EMA讨论setanaxib治疗PBC的注册策略。
治疗软组织肉瘤药物获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2021/01/13
这些因素表明,Annamycin是一种重要的治疗方法,有助于解决STS肺转移患者严重的未满足需求。
新生儿脑病药物获EMA孤儿药资格认定
行业资讯
2021/01/12
ReAlta计划在2021年向FDA提交HIE的研究性新药(IND)申请,并在美国开始对新生儿进行HIE的2期研究,随后向EMA提交临床试验申请(CTA),以支持欧洲的2期研究。
甲基丙二酸血症和丙酸血症药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/01/12
HemoShear开展的二期临床研究HERO(意为“帮助减少有机酸”)将在美国选定儿童医院招募12名以上甲基丙二酸血症和丙酸血症患者。
肺动脉高压治疗药物获EC孤儿药资格认证
行业资讯
2021/01/11
Acceleron公司目前正在推进Sotatercept的3期开发计划,预计将于今年年底启动名为STELLAR的注册试验。
不依靠病毒载体,Amryt公司罕见皮肤病基因疗法AP103获美国FDA孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2021/01/10
EB可分为单纯型EB(水疱位于表皮内)、交界型EB(水疱位于透明板和基底膜带中央)和营养不良型EB(水疱位于致密板下)。EB的总发病率约为1/53,000。
3款新药拟纳入优先审评,来自恒瑞医药、康宁杰瑞/思路迪医药、苏庇医药
FDA/EMA /CFDA
2021/01/09
一款治疗1 型酪氨酸血症(HT-1)的药物,此前其胶囊剂(商品名:Orfadin)和口服悬液剂已经在美国和欧盟等多个地区获批上市。
临床急需境外新药!布罗舒单抗在华上市申请进入「在审批」
FDA/EMA /CFDA
2021/01/08
在中国,该药曾以罕见病治疗用药为由被纳入优先审评,用于FGF23相关低磷血症,它同时也是第二批临床急需境外新药名单中的一员。
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