罕见病信息网

首页 >孤儿药

首款治疗原发性高草酸尿症1型药物获FDA批准

FDA/EMA /CFDA

2020/11/30

原发性高草酸尿症（PHs）是由过量的草酸盐引起的，草酸盐是一种食物中消耗的物质，也是由人体产生的物质。PH1是最常见和最严重的类型。据估计，在北美和欧洲，每百万人中有1到3人患PH1，约占PH病例的80%。
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！

FDA/EMA /CFDA

2020/11/29

法布里病新药！
Mustang Bio两项慢病毒基因疗法收获欧盟监管机构授予孤儿药资格的积极意见

FDA/EMA /CFDA

2020/11/29

如果不接受治疗，这些患者在婴儿时就可能因感染而去世。
黑尿症新疗法有望在欧洲获批

FDA/EMA /CFDA

2020/11/27

这是第一种被描述的人类遗传病。该意见现已提交欧盟委员会以获得最终决定。
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请

FDA/EMA /CFDA

2020/11/27

每年在欧洲和美国约新增800-1200名ND4 LHON患者。特别是对那些正值工作壮年却突然致盲的患者，仍存在极高的未满足医疗需求。
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，罕见病治疗再添“生力军”

FDA/EMA /CFDA

2020/11/25

这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/25

FDA孤儿药资格认定计划为治疗罕见疾病或病症的药物提供孤儿身份，并激励公司研究和进一步开发药物，以提出新的治疗方法。
首款治疗早衰症药物在美获批

FDA/EMA /CFDA

2020/11/23

Zokinvy不被批准用于其他早衰样综合征或核纤层蛋白病患者。
全球首个长效C5抑制剂！欧盟批准Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂：将输液时间减少60%

FDA/EMA /CFDA

2020/11/21

在美国，Ultomiris 100mg/mL IV制剂于今年10月获得批准：（1）治疗PNH成人患者；（2）治疗aHUS成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。
治疗多发性骨髓瘤药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/11/20

从FDA获得治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定是XNK主要研究性候选药物研发的关键一步。XNK在欧盟也已经获得孤儿药资格认定。
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2020/11/20

Wolfram综合征是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，以儿童期发病的糖尿病、视神经萎缩和神经退行性变为特征。

< ... 28 29 30 31 32 ... >

公益项目

科研招募

卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

人物故事

视频

「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

报告下载

招聘

蔻德罕见病中心2024年度招聘计划

公众号

返回顶部