Mirum制药公司前不久宣布，已完成滚动提交给美国食品和药物管理局（FDA）的新药申请（NDA），用于治疗1岁及以上的Alagille综合征（Alagille syndrome，ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。ALGS是一种罕见肝病，目前尚无获批的治疗方法。如果该药物被FDA批准用于该适应症的话，该公司计划2021年下半年在美国推出maralixibat。

NDA提交的资料包括ICONIC研究和其他支持性研究的结果，共有86例ALGS患者接受长达6年的随访。maralixibat的临床安全性数据包括1600多名接受治疗的患者。

Mirum总裁兼首席执行官chris peetz表示：“患者、家属和医生都迫切需要有效的药物来解决ALGS相关的严重和改变生活的症状。这份提交完成使我们离maralixibat潜在批准又近了一步，并为ALGS患者及其家庭提供了急需的治疗选择。”

Maralixibat曾被授予治疗ALGS儿科罕见病资格认定，因此，如果NDA被FDA批准，将有资格获得优先审评券。Maralixibat还被授予突破性疗法资格认定，治疗1岁及以上患者的ALGS相关瘙痒。Maralixibat获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗美国PFIC和ALGS患者。

关于Alagille综合症

ALGS是一种罕见遗传性疾病，其表现为胆管异常狭窄、畸形和数量减少，导致胆汁积聚在肝脏内，最终导致进行性肝病。据估计，ALGS的发病率为三万分之一。在ALGS患者中，多个器官系统可能受到基因突变的影响，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。胆汁酸的积累使肝脏无法正常工作，无法清除血液中的废物。根据最近的报告，60%～75%的Alagille综合征患者在成年之前都进行了肝脏移植。ALGS肝损伤引起的体征和症状包括黄疸（皮肤发黄），xanthomas（皮肤下沉积的有损外形的胆固醇）和瘙痒。ALGS患者所经历的瘙痒是任何慢性肝病中最严重的，并且最受影响的儿童在3岁之前就会出现症状。

外文：Mirum Pharmaceuticals Announces Completion of Rolling NDA Submission for Maralixibat in Alagille Syndrome