前不久，Krabbe病（Krabbe Disease，也称为球状细胞脑白质营养不良）治疗药物PLX-300获得美国食品和药物管理局（FDA）的儿科罕见病和孤儿药资格认定。

Krabbe病（KD）是一种罕见的可遗传的代谢遗传性疾病，在美国大约每10万人中就有一人患病。KD是由溶酶体酶GALC缺乏引起的。GALC的功能是分解细胞毒性脂质半乳糖基鞘氨醇（也称为精神碱）。当GALC水平或其活性受损时，半乳糖基鞘氨醇在神经系统中积聚，最终导致患者神经退行性变和脱髓鞘。KD是一种毁灭性的神经系统疾病，通常会导致患病儿童在出生后的两年内死亡。因此，开发新的治疗方法对这种罕见且严重的神经系统疾病至关重要。

根据美国食品和药物管理局的儿科罕见病资格认定计划， FDA将严重或危及生命疾病授予儿科罕见病资格认定，这些疾病影响美国不到20万人且小于18患者，如果PLX-300新药申请（NDA）获得批准，公司有资格获得可出售或转让的优先审评凭证。此外，该公司还可以获得FDA的快速审评和批准，因为治疗Krabb病的PLX-300还获得了孤儿药资格认定。

“FDA授予PLX-300治疗Krabbe病儿科罕见病和孤儿药资格认定，显示出PLX-300应用于各种溶酶体贮积疾病的广泛潜力。FDA先前已授予PLX-300治疗GM2神经节苷脂贮积症和酸性鞘磷脂酶缺乏症的儿科罕见病和孤儿药资格认定。”Polaryx公司总裁兼首席执行官、Hahn Jun Lee博士说，“Polaryx公司目前正在进行研究，使其能够尽快进入临床阶段。”

Mstone Partners香港的总裁兼首席执行官和Polaryx治疗公司董事会主席Alex Yang说：“我们非常自豪的是，PLX-300已收到三个罕见适应症的孤儿药资格认定，以及相应的儿科罕见病资格认定。结合我们在其他溶酶体贮积疾病方面的努力，例如PLX-200治疗Batten病，我们还将努力快速、成功地向PLX-300治疗这些高度未满足罕见病儿童的临床试验迈进。”

外文：Polaryx Therapeutics Receives Both Rare Pediatric Disease and Orphan Drug Designations for the Treatment of Krabbe Disease With PLX-300