资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
孤儿药
视网膜母细胞瘤治疗药物获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认证
FDA/EMA /CFDA
2020/12/03
视网膜母细胞瘤的其他体征和症状包括:双眼交叉或眼睛不指向同一方向(斜视)、眼睛颜色改变、眼睑发红、疼痛或肿胀、患眼失明或视力低下。
WOLFRAM综合征药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/02
孤儿药资格认定使公司有资格获得某些福利,包括支持临床发展的财政激励措施,以及监管部门批准后在美国拥有七年市场独占权。
首个也是唯一治疗囊性纤维化婴儿患者的CFTR调制剂在欧获批
FDA/EMA /CFDA
2020/12/01
· 该批准给欧洲带来了比以往任何时候都更早治疗囊性纤维化的根本原因的机会
镰刀型细胞贫血症获EMA孤儿药资格认定
研究/数据
2020/11/30
我们准备在2021年第一季度启动FT-4202全球范围的注册2/3期临床试验,因为我们对它可能提供的潜力深信不疑。”
首款治疗原发性高草酸尿症1型药物获FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2020/11/30
原发性高草酸尿症(PHs)是由过量的草酸盐引起的,草酸盐是一种食物中消耗的物质,也是由人体产生的物质。PH1是最常见和最严重的类型。据估计,在北美和欧洲,每百万人中有1到3人患PH1,约占PH病例的80%。
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长!
FDA/EMA /CFDA
2020/11/29
法布里病新药!
Mustang Bio两项慢病毒基因疗法收获欧盟监管机构授予孤儿药资格的积极意见
FDA/EMA /CFDA
2020/11/29
如果不接受治疗,这些患者在婴儿时就可能因感染而去世。
黑尿症新疗法有望在欧洲获批
FDA/EMA /CFDA
2020/11/27
这是第一种被描述的人类遗传病。该意见现已提交欧盟委员会以获得最终决定。
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请
FDA/EMA /CFDA
2020/11/27
每年在欧洲和美国约新增800-1200名ND4 LHON患者。特别是对那些正值工作壮年却突然致盲的患者,仍存在极高的未满足医疗需求。
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物,罕见病治疗再添“生力军”
FDA/EMA /CFDA
2020/11/25
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法,同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/25
FDA孤儿药资格认定计划为治疗罕见疾病或病症的药物提供孤儿身份,并激励公司研究和进一步开发药物,以提出新的治疗方法。
<
...
27
28
29
30
31
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
蔻德罕见病中心2024年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部