Linnaeus是一家专注于新型小分子肿瘤治疗药物的开发和商业化的私营临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其LNS8801治疗转移性葡萄膜黑色素瘤（metastatic uveal melanoma ，MUM）孤儿药资格认定。

FDA孤儿药产品办公室授予的孤儿药资格认定，以支持开发在美国影响少于20万人服务不足患者群体或罕见疾病候选药物。孤儿药资格认定提供了一定的好处，包括FDA批准后的市场独占期，FDA申请费的豁免，合格的临床试验的税收抵免。

“我们非常高兴收到治疗MUM的FDA孤儿药资格认定。”Linnaeus首席执行官Patrick Mooney博士评论说，“从剂量递增期间从MUM患者中看到非常有希望数据，对我们而言是一个重要的里程碑。我们期待在不久将来开启更多试验组后，进一步探索LNS8801单独使用，以及与pembrolizumab联合使用的初步结果。”

完成剂量递增后，Linnaeus目前正在1/2期适应性设计临床试验中测试LNS8801，作为一种单一疗法，以及与KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合应用于先前从免疫检查点抑制剂中获得临床益处并随后取得进展的患者。这标志着第一次有公司在临床试验中给患者联合服用专门针对G蛋白偶联雌激素受体（GPER）和pembrolizumab。Linnaeus打算在MUM患者中建立一个LNS8801单一治疗组，并将在近期对MUM患者及其他靶向适应症进行LNS8801联合pembrolizumab治疗进行测试。

关于LNS8801

LNS8801是一种口服生物利用度高、特异性强的GPER激动剂，其活性依赖于GPER的表达。LNS8801激活GPER可迅速而持久地消耗c-Myc蛋白水平。在临床前癌症模型中，LNS8801在多种肿瘤类型中显示出强大的抗肿瘤活性，可迅速缩小肿瘤并诱导免疫记忆。

在正在进行的人类1/2期研究中，LNS8801单一疗法是具有良好安全性和耐受性的。此外，LNS8801在晚期癌症患者中证明了靶点参与、c-Myc蛋白缺失和临床益处。1/2期研究的数据预计将于2021年在同行评审的杂志上呈现。

外文：Linnaeus Therapeutics Granted Orphan Drug Designation for LNS8801 for the Treatment of Patients with Metastatic Uveal Melanoma