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孤儿药
全球首款早衰症新药获批；同时重金卖出优先审评券
FDA/EMA /CFDA
2020/12/07
儿童早衰是一种极罕见致命疾病，全世界约有400名儿童患有早衰症。预计，在国内有60名儿童患有儿童早衰症。此前一位终年17岁的患者Sam Berns分享了他励志感人的生活，让人们更近距离了解了这个群体。
突破性疗法！武田拉那利尤单抗今日正式在中国获批上市
FDA/EMA /CFDA
2020/12/05
拉那利尤单抗是一种单克隆抗体，可有针对性地抑制血浆激肽释放酶，这种酶在HAE患者中长期不受控制，而该药则可防止HAE发作。作为一种皮下注射剂，拉那利尤单抗允许大多数患者在一分钟或更短的时间内自行给药。
视网膜母细胞瘤治疗药物获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认证
FDA/EMA /CFDA
2020/12/03
视网膜母细胞瘤的其他体征和症状包括：双眼交叉或眼睛不指向同一方向（斜视）、眼睛颜色改变、眼睑发红、疼痛或肿胀、患眼失明或视力低下。
WOLFRAM综合征药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/02
孤儿药资格认定使公司有资格获得某些福利，包括支持临床发展的财政激励措施，以及监管部门批准后在美国拥有七年市场独占权。
首个也是唯一治疗囊性纤维化婴儿患者的CFTR调制剂在欧获批
FDA/EMA /CFDA
2020/12/01
· 该批准给欧洲带来了比以往任何时候都更早治疗囊性纤维化的根本原因的机会
镰刀型细胞贫血症获EMA孤儿药资格认定
研究/数据
2020/11/30
我们准备在2021年第一季度启动FT-4202全球范围的注册2/3期临床试验，因为我们对它可能提供的潜力深信不疑。”
首款治疗原发性高草酸尿症1型药物获FDA批准
FDA/EMA /CFDA
2020/11/30
原发性高草酸尿症（PHs）是由过量的草酸盐引起的，草酸盐是一种食物中消耗的物质，也是由人体产生的物质。PH1是最常见和最严重的类型。据估计，在北美和欧洲，每百万人中有1到3人患PH1，约占PH病例的80%。
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa审查周期延长！
FDA/EMA /CFDA
2020/11/29
法布里病新药！
Mustang Bio两项慢病毒基因疗法收获欧盟监管机构授予孤儿药资格的积极意见
FDA/EMA /CFDA
2020/11/29
如果不接受治疗，这些患者在婴儿时就可能因感染而去世。
黑尿症新疗法有望在欧洲获批
FDA/EMA /CFDA
2020/11/27
这是第一种被描述的人类遗传病。该意见现已提交欧盟委员会以获得最终决定。
Leber遗传性视神经病变药物提交上市许可申请
FDA/EMA /CFDA
2020/11/27
每年在欧洲和美国约新增800-1200名ND4 LHON患者。特别是对那些正值工作壮年却突然致盲的患者，仍存在极高的未满足医疗需求。
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