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孤儿药
杜氏肌营养不良症突变靶向疗法在美获批
FDA/EMA /CFDA
2021/03/12
这是FDA批准的首个针对这种突变患者的靶向治疗。大约有8%的DMD患者有这一突变。
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病药物在美获批
FDA/EMA /CFDA
2021/03/10
PANZYGA是CIDP唯一具有2种FDA批准的维持给药方案的静脉注射免疫球蛋白(IVIg),有助于满足患者的临床需求。PANZYGA也可以高达12毫克/千克/分钟的输注速率给药。
Alagille综合征药物的新药申请提交已完成
FDA/EMA /CFDA
2021/03/08
目前尚无获批的治疗方法。如果该药物被FDA批准用于该适应症的话,该公司计划2021年下半年在美国推出maralixibat。
罕见病病基因疗法获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/03/08
· FDA授予FBX-101基因疗法治疗Krabbe病快速通道、儿科罕见病和孤儿药资格认定; · FBX-101是首个人类基因疗法,利用腺相关病毒(AAV)将GALC基因的功能性拷贝在静脉内递送至中枢神经系统(CNS)和周围器官细胞; · FBX-101已完成 GMP生产,正进行临床试验患者招募。
镰刀型细胞贫血基因疗法获EMA优先药物资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/03/06
PRIME专注于那些提供比现有治疗方法更有治疗优势的药物,或使没有治疗选择患者受益的药物。
全球首个治疗黏多糖贮积症2型的注射液获批
FDA/EMA /CFDA
2021/03/06
该药物由韩国生物制药公司GC Pharma和总部位于东京的Clinigen K.K.公司研发。
腺样囊性癌药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/03/05
腺样囊性癌是一种罕见癌症,通常发病于唾液腺或头颈部的其他部位。在美国,每年大约有1200个新ACC病例确诊。
腺样囊性癌药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/02/26
腺样囊性癌是一种罕见癌症,通常发病于唾液腺或头颈部的其他部位。在美国,每年大约有1200个新ACC病例确诊。
嗜酸性食管炎药物获FDA快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/02/25
如果符合相关标准,则进行优先审评,并可滚动提交新药申请。
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/02/23
该公司还宣布,现有和新投资者将完成700万美元的新融资,部分资金将用于1期项目。
骨髓纤维化药物在欧获批
FDA/EMA /CFDA
2021/02/21
欧盟委员会对Inrebic的批准是基于JAKARTA 和JAKARTA2研究结果,这些研究包括来自欧盟14个国家的患者。关键性JAKARTA研究评估了289例中2级或高危原发性或继发性骨髓纤维化伴脾肿大患者每日口服一次Inrebic与安慰剂的疗效。
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