NFlection Therapeutics是一家专注于为罕见病开发新型候选药物的临床阶段的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司NFX-179孤儿药资格认定，用于治疗皮肤神经纤维瘤病1型（neurofibromatosis type 1）。NFX-179是一种创新外用“软”MEK抑制剂，目前正在皮肤神经纤维瘤病1型患者的2期临床试验中进行评估。
FDA孤儿药品办公室授予的孤儿药资格认定，旨在支持为服务不足的患者群体或罕见疾病开发药物，这些疾病在美国影响不到20万人。孤儿药资格认定为NFlection提供了某些好处，包括获得监管批准后的市场独占期、免除FDA申请费和合格临床试验的税收抵免。
在美国，皮肤神经纤维瘤病1型的患病人数估计在10万到12万之间。皮肤神经纤维瘤是由皮肤内或皮肤下的小神经生长而成的肿瘤，通常在青春期前后开始出现小或较大的肿块。随着年龄的增长，会产生更多的皮肤神经纤维瘤。可致毁容，会瘙痒或碰触时疼痛。尽管是良性的，但会引起严重的问题（如抑郁、孤立等），并可能需要手术切除。
“获得孤儿药资格认定是开发NFX-179凝胶治疗皮肤神经纤维瘤病的一个重要里程碑，”NFlection总裁兼首席执行官Christopher Powala说，“我们对在临床上取得的进展感到高兴，我们相信NFX-179凝胶是治疗皮肤神经纤维瘤病等皮肤病的重要新疗法，我们期待NFX-179凝胶进展到2b期。”
| 关于NFX-179
NFX-179是一种研究性丝裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂，一种“软性”（代谢不稳定）药物，用于局部时，集中在作用部位的皮肤起效，但在体循环中降解，从而与全身MEK抑制剂相比，显著减少副作用。NFlection正在开发NFX-179凝胶，用于治疗皮肤神经纤维瘤病1型、免疫抑制剂介导的皮肤鳞状细胞癌和先天性胎记等疾病。
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译：黄娟
