复杂性局部痛综合征是一种罕见病，其特征是剧烈疼痛，通常始于四肢，并伴有极度肿胀、活动受限、皮肤或骨骼结构改变以及衰弱性疼痛。

近期，位于俄亥俄州代顿的制药公司Soin Therapeutics，其治疗复杂性局部痛综合征（complex regional pain syndrome，CRPS）的低剂量纳曲酮（LDN）被FDA授予孤儿药资格认定。

纳曲酮是一种主要用于治疗酒精或阿片类药物使用障碍的药物，通过减少与药物使用障碍相关的渴求或快感。坊间报道中也显示出，在当前批准适应症的极低剂量（约为剂量的1/10）下，可以缓解CRPS的症状。当药物剂量大幅降低时，药理作用有利于治疗CRPS。

Soin Therapeutics的创始人兼首席执行官Amol Soin博士表示：“从FDA获得孤儿资格认定是我们Soin Therapeutics的一个重要里程碑。我们期待开展大规模临床试验，并最终获得FDA批准，以帮助CRPS的患者。”Soin博士是一位执业疼痛管理医师，他亲眼目睹了CRPS患者所经历的痛苦。CRPS是一种无法治愈的疾病，并且缺乏任何可行的治疗方法，这使得Soin将LDN作为一种潜在的治疗方法进行了更深入的研究。

“低剂量纳曲酮具有独特的特性，特别有助于CRPS病级联反应，包括减少参与疼痛传递的小胶质细胞，减少促炎细胞因子，拮抗Toll样受体4（TLR4），以及刺激内啡肽的释放，内啡肽是人体的天然止痛药。基本上，这种药物非常适合治疗疾病的几种机制。所有这些特性对CRPS患者非常有帮助。最重要的是，这是一种不成瘾、不镇静的药物，可成为一种新的治疗复杂性局部痛综合征的方法。”Soin说。

目前，Soin Therapeutics正在开发自己的LDN新配方，并正在准备与FDA的IND（研究性新药申请）前会面，是开始大规模、多中心、国家临床试验的必要步骤。

原文标题：

FDA Grants Orphan Drug Status to Soin Therapeutics for Low Dose Naltrexone (LDN) to Treat Complex Regional Pain Syndrome (CRPS)

译：黄娟