前不久，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Tezepelumab孤儿药资格认定(ODD)，治疗嗜酸性食管炎(eosinophilic esophagitis，EoE)。

EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病，在嗜酸性粒细胞（一种白细胞）聚集于食道时发病。除嗜酸性粒细胞之外，肥大细胞、T细胞和成纤维细胞等其他细胞也能促使受损、有炎症和有害的组织重构。如果得不到有效治疗，患者会出现进食困难或不适，进而造成慢性疼痛、吞咽困难、发育不良、营养不良和体重下降。

Tezepelumab由阿斯利康和Amgen共同研发，目前正在美国接受哮喘用药的优先审评。FDA授予治疗、诊断或预防罕见病（即美国患者数少于20万的疾病）的药物和有潜力的新药孤儿药资格认定。

阿斯利康生物制药研发部执行副总裁Mene Pangalos说：”嗜酸性食管炎是由多种炎症细胞导致的罕见病，会给患者带来剧烈疼痛和吞咽困难等一系列不适症状。美国目前还没有治疗嗜酸性食管炎的获批疗法。但我们希望tezepelumab针对炎症级联源头的独特作用机制成为有希望的新药，改善这些患者的病情。”

FDA有望于2022年第一季度进行tezepelumab治疗哮喘的优先审评。tezepelumab，也正在欧盟和日本同时接受审评。

| 关于嗜酸性食管炎

EoE是一种罕见的慢性炎症性疾病，在嗜酸性粒细胞（一种白细胞）聚集于食道时发病。除嗜酸性粒细胞之外，肥大细胞、T细胞和成纤维细胞等其他细胞也能促使受损、有炎症和有害的组织重构。如果得不到有效治疗，患者会出现进食困难或不适，进而造成慢性疼痛、吞咽困难、发育不良、营养不良和体重下降。

它最常见的症状有：胃酸反流、吞咽困难、容易噎住、恶心和呕吐、腹部或胸痛、食欲不振和失眠。因为目前还没有经FDA批准的疗法，EoE患者目前通常使用皮质类固醇治疗。

Tezepelumab是阿斯利康和Amgen合作研发的一种有潜力的首创人类单克隆抗体，抑制胸腺基质淋巴生成素(TSLP)。TSLP是多数炎症级联的源头，是一种起关键性作用的上皮细胞因子。阻断TSLP作用功能则有机会阻止免疫细胞释放促炎细胞因子，而这一过程涉及众多疾病中上皮组织病变的病理生理。Tezepelumab用于治疗哮喘、慢性阻塞性肺疾病、鼻息肉和慢性自发性荨麻疹等多种可能的适应症，计划开展治疗EoE的临床III期。

原文标题：

Tezepelumab granted Orphan Drug Designation in the US for eosinophilic esophagitis

译：丁思毓 Katherine