Versantis AG公司是一家致力为罕见肝病和罕见儿科疾病开发新疗法的临床阶段公司。该公司近日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其主要候选产品VS-01孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗先天性代谢缺陷（inborn errors of metabolism，IEM）引起的高氨血症（hyperammonemia，HA）。

Versantis首席运营官兼联合创始人Meriam Kabbaj说，“FDA的这一孤儿药资格认定验证了VS-01在一种新适应症中的科学原理，该适应症包括多种遗传疾病，在这些疾病中迫切需要消除危及生命的氨积累。VS-01现已获得美国FDA授予的两大适应症孤儿药资格认定，先天性代谢缺陷引发的高氨血症和急慢性肝衰竭(ACLF)。孤儿药激励机制大大促进了我们在脂质体清除平台技术方面的临床开发计划，并为尽快解决由代谢/肝脏疾病而日益增加的负担提供了巨大的机会。”

美国FDA通过“孤儿药资格认定”计划激励药品开发商开发治疗罕见病及相关病症的药物和生物制剂，孤儿药患者群体是指患病人数少于20万的美国患者群体。获得孤儿药资格认定的药物开发商有资格获得临床试验费用税收抵免、FDA申请费用豁免以及获批后享有7年市场独占期等奖励。

“VS-01是一种在紧急情况下治疗急性高氨血症的、潜在改变行业现状的药物。”Versantis的联合创始人兼首席执行官Vincent Forster说，“FDA的这一资格认定进一步验证了我们的方法和对VS-01的深入研发，VS-01在失代偿期肝硬化患者的1B期临床研究中被证明是安全和耐受性良好的。在这一令人鼓舞的首位患者经验的基础上，我们正在筹集资金，继续推进VS-01在临床实践中的急需用途。”

| 关于先天性代谢缺陷引起的高氨血症

先天性代谢缺陷引起高氨血症是一组罕见的遗传代谢性疾病，其中酶的缺陷阻止了血液中氨的代谢清除。这导致体内氨的有毒积累（高氨血症），并通过各种机制导致脑水肿和严重的神经损伤，特别影响大脑。与高氨血症最相关的遗传缺陷是尿素循环障碍(UCDs)和有机酸血症。目前，大多数患者在临床表现出来时首次被诊断为高氨血症，如果不立即治疗，会迅速进展至昏迷和死亡。

原文标题：

Versantis Receives U.S. FDA Orphan Drug Designation for VS-01

译：胡畔