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孤儿药
远端肾小管酸中毒药物即将在欧获批
FDA/EMA /CFDA
2021/04/13
无论是遗传的还是由于免疫疾病导致的,欧洲估计有3万名dRTA患者,美国约2万名dRTA患者可以从Sibnayal获益。
von Hippel-Lindau病相关肾细胞癌药物获FDA优先审评资格
FDA/EMA /CFDA
2021/04/13
默克公司还将通过一系列临床计划,来研究belzutifan治疗晚期肾细胞癌和其他肿瘤效果。除了正在进行的2期Study-004试验外,belzutifan还在3期试验中作为单一疗法、联合用药一部分在先前接受治疗的患者中、以及作为晚期透明细胞肾细胞癌一线疗法的联合用药一部分进行评估。
武田针对急性遗传性血管性水肿发作的治疗药物飞泽优®获批
FDA/EMA /CFDA
2021/04/08
且血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险。飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白,保障中国HAE患者的生命安全。
复发性呼吸道乳头瘤病疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/04/07
它可能导致声音改变、喘鸣、气道阻塞、肺容量减少和/或阻塞后肺炎。尽管罕见,但1%到3%的RRP病例可转化为浸润性鳞状细胞癌。
转移性葡萄膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/04/04
孤儿药资格认定提供了一定的好处,包括FDA批准后的市场独占期,FDA申请费的豁免,合格的临床试验的税收抵免。
胱氨酸病基因疗法获欧盟孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/03/24
· AVR-RD-04是AVROBIO公司第三个获得孤儿药资格认定的研究性基因疗法
极罕见高胆固醇遗传性病药物在美获批
FDA/EMA /CFDA
2021/03/24
在关键的三期HoFH试验中,将Evkeeza添加到标准的降脂疗法中,对比安慰剂对照组,LDL-C在24周内水平降低了一半。
粘膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/03/23
nemvaleukin项目积累的数据支持我们针对IL-2途径的临床预期,我们期待着今年继续我们的ARTISTRY发展势头。
视网膜色素变性疗法获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/03/19
RP是一种患病率大约1/4000的遗传性疾病。RP引起视网膜细胞的分裂,影响夜间和周边视觉,常常导致失明。
钼辅因子缺乏症A型药物在美获批
FDA/EMA /CFDA
2021/03/15
大多数患者在儿童早期就死于感染。在此次批准之前,唯一的治疗选择只是支持性护理和针对疾病引起的并发症的治疗。
Krabb病药物获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/03/15
开发新的治疗方法对这种罕见且严重的神经系统疾病至关重要。
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