· 极罕见肾脏疾病新治疗方案的顶峰

· 肾脏和眼科疾病产品重新定位新步骤

· CER-001未来用于临床试验的安全生产问题 

ABIONYX Pharma（一家致力于研发创新疗法的新一代生物技术公司）前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）的罕见病医药产品委员会（COMP）对该公司按孤儿药资格认定（ODD）程序提出申请的候选药物CER-001给予了肯定意见。CER-001拟用于治疗卵磷脂胆固醇酰基转移酶（lecithin-cholesterol acyltransferase，LCAT）缺乏症，该病的临床表现主要为溶血性贫血和肾衰竭，常随着疾病进展从而导致肾移植和角膜混浊。CER-001是首创的生物高密度脂蛋白模拟物，直接针对LCAT缺乏症导致的严重的潜在代谢缺陷。

· 极罕见肾脏疾病新治疗方案的顶峰CER-001

EMA的COMP对生物高密度脂蛋白药物的孤儿药资格认定申请给予肯定意见对我们产品的开发具有战略意义。获得孤儿药资格认定很重要的一个优势是能进入集中审批程序，以及产品自获得上市许可之日起10年的欧洲共同体市场独占权。这一肯定意见也是认可了为LCAT缺乏症这一严重终身疾病开发创新疗法的必要性。目前已有好几份nATU申请收到了要求提供证明能确保供患者使用临床批次药物安全生产相关的资料并提交欧洲监管机构备案。CER-001是欧洲唯一获得这一重要资格认定的生物高密度脂蛋白，也是第一个针对LCAT缺乏症的潜在治疗和缓解药物。欧盟的孤儿药资格认定是由欧盟委员会根据EMA的COMP给出的肯定意见批准授予。要获得孤儿药资格认定，候选药物必须用于治疗在欧盟患病率不超过5/10000的严重衰退性疾病或危及生命的疾病，同时必须有足够的临床或非临床数据表明该研究药物能够产生临床效果。EMA的孤儿药资格认定能为制药公司带来某些激励措施，包括帮助制定临床方案和在某些国家进行卫生技术评估所需的差异化评估程序、进入集中审批程序以便产品在所有欧盟成员国合法上市销售、降低监管费用以及产品自获得上市许可之日起10年的欧洲共同体市场独占权。

· 肾脏和眼科疾病产品重新定位新步骤

据估计，LCAT缺乏症的患病率不到百万分之一（1/1,000,000）。目前有几个明确的同情使用项目（nATUs）正在评估CER-001在欧洲LCAT缺乏症患者中的有效性、安全性、耐受性和依从性。由于LCAT缺乏症也会影响角膜，因此获得孤儿药资格认定可为眼科药物的临床研发铺平道路，在这一背景下，公司也有意扩展CER-001潜在的创新疗法及其作为天然重组高密度脂蛋白的多重疗效。除了几个明确的同情使用项目（nATUs），ABIONYX Pharma目前正在进行2a期临床试验，评估CER-001在治疗急性肾损伤高危脓毒症成年患者方面的有效性、安全性、药代动力学和药效学，急性肾损伤在全球的患者可能高达200多万。

· 确保CER-001的安全生产

正如预想的那样，考虑到新冠肺炎疫情（COVID 19）蔓延导致的各种原材料供应短缺，以及生物高密度脂蛋白生产的投产截止日期不确定，目前该公司已决定启动采购程序。因此，该公司在签署了战略生产协议后，先行解决用于即将进行的各种试验所需的CER-001小瓶制剂的生产问题。CER-001现在是法国最先进的生物医药之一，ABIONYX Pharma控制着该生物药物从肾脏和眼科疾病的专利到最终生产、贯穿各个临床阶段的整个价值链。该公司的目标是尽快获得CER-001在治疗LCAT缺乏症方面的上市许可。

原文标题：

ABIONYX Pharma receives positive opinion from EMA within the framework of the Orphan Drug Designation process for CER-001 for the rare disease LCAT Deficiency

译：黄晓娟