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资讯
INNOVCare项目将为罕见病群体的社会需求发声
2015/12/25
欧洲罕见病组织(EURORDIS)将在新一轮的INNOVCare项目中代表欧洲罕见病群体发声。
ProMetic公司启动囊性纤维化药物PBI-4050II期临床试验
报告/指南
2015/12/24
ProMetic生命科学公司（ProMetic Life Sciences Inc.）宣布启动在罹患囊性纤维化（CF）和相关糖尿病和肝硬化患者中进行双盲、安慰剂平行对照II期临床试验的计划。
地夫可特受试者项目将在美国杜氏肌营养不良症患者中开展
2015/12/24
长期开展罕见神经病治疗研究的生物医药公司Marathon制药宣布，经由美国食品药品监督管理局（FDA）授权，公司将在符合试验标准的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）患者中开展地夫可特（Deflazacort）的非盲、扩大受试项目“ACCESS DMD”。
欧盟率先出台NGS诊断指南（38条声明，6大方向......）
报告/指南
2015/12/17
EuroGentest和欧盟人类遗传学会对基于NGS的遗传病诊断进行评估和验证，并制定了NGS诊断指南。
基因测序加油了，罕见病儿在等你！
2015/12/17
随着各类技术手段的发展，例如高通量基因测序技术，医生们希望能提供给父母们更多关于罕见遗传疾病的答案，但罕见疾病的治疗可能还要再等一二十年。
万他维退出中国市场 肺动脉高压患者面临断药危机
2015/12/17
万他维没了，我该怎么办?
救命药撤退，再多冰桶又如何
2015/12/17
罕见病并非远离你我，而是一个巨大的公共健康问题
罕见病救命药为何总缺货？
2015/12/17
“孤儿药”短缺的事件屡屡发生，各地都在采取措施，但如果没有国家层面的政策落实，仍会面临“巧妇难为无米之炊”的尴尬境遇。
万他维退出中国记
2015/12/17
万他维退出中国像一把尖刀，在中国复杂的罕见病药品可及性问题上生生切出一个侧面。
令人敬佩的“罕见”医生丨上海公布17年罕见病诊治结果
2015/12/16
基因诊断是目前最有效的罕见病诊断技术
美国保险公司将多家基因检测产品纳入投保范围，中国还有多远？
国内政策
2015/12/10
借着大数据技术及算法蓬勃发展的东风，基因检测已经进入了一个蓬勃发展的时代。
《自然》杂志刊发全球脑疾病课题研究新进展
2015/12/10
婴儿在难产过程中缺氧，儿童由于营养不良、受到细菌或毒素感染而导致认知功能被永久损害，成年人患上严重的抑郁和痴呆，诸如此类的脑和神经系统疾病，由于其本身的复杂性而被归入了最难诊治的情况中，在那些资源匮乏的发展中国家中更是如此。在美国国立卫生研究院（NIH）的牵头下，一个研究团队针对这些出现在生命各阶段的复杂问题进行了研究，并于今日在《自然》杂志的增刊上发表了应对此类问题的研究方案。
2016年上海将从三方面推动罕见病事业发展
国内政策
2015/12/07
上海将从三方面进一步推进有关罕见病事业的发展
图灵制药股份公司宣布将研发海绵状脑白质营养不良症新疗法
2015/12/04
图灵制药股份公司是一家专注于开发治疗严重疾病的方法并使其商品化的生物制药公司。该公司宣布与托莱多大学达成研究资助协议，以开发针对海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的新疗法。
医学研究者发现新的亨廷顿舞蹈症关联蛋白
报告/指南
2015/12/04
弗罗里达大学医生研究者有了一项关于亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease）的新发现：引起致死性疾病的突变基因所表达的蛋白质，像“鸡尾酒”一样，不可思议地混合堆积在脑内。
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
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