和我一起，创建全球最大的罕见病百科

你的每一份善意都可以帮助一个罕见病家庭暂时忘却疾病的痛苦和身心的疲惫，飞向他们的梦想之地享受一场罕见的旅行。 也许，他们从没有坐过飞机， 对他们来说， 旅行更是是一辈子的奢望。

成立于Amicus Therapeutics公司目前拥有150个员工，专注罕见病及孤儿病治疗的生物制药研发，致力于多种人类遗传疾病口服小分子药物的开发及商业化，包括为溶酶体贮积症（LSDs）患者提供创新疗法，于2007年在纳斯达克（股票代码：FOLD）上市，目前市值10亿美金。

马里兰州盖瑟斯堡--Vtesse有限公司公布了源自VTS-270的一个非盲临床试验的第一阶段的初步研究结果。VTS-270是（2-羟丙基）-β-环糊精的一种配方产品，用于治疗C型尼曼匹克氏症(NPC)。来自美国国立卫生研究院(NIH)的尤尼斯•肯尼迪•施莱佛国立儿童健康和人类发展研究所（NICHD）的研究人员进行了相关实验。

作为癌症和遗传性罕见病细胞治疗和免疫治疗的领导者，Gamida Cell公司宣布其与美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局就在研药物NiCord III期临床研究设计框架方面达成协议。目前公司正在推进关于在2016年开展有关NiCord的一项国际多中心III期临床研究的相关计划。预计2015年第4季度完成NiCord的15名患者的I/II临床数据监测。该

Marathon制药是一家开发罕见病新型治疗措施的生物制药公司，其宣布公司将要开始地夫可特的新药申请（NDA）程序。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的新药申请前正式会议，这种药物是有前景的杜氏肌萎缩症（DMD）患者的治疗药物。

Lexicon制药公司宣布， TELESTAR关键三期临床试验达到其主要终点指标。结果显示，telotristat etiprate对使用目前标准治疗不能充分控制的癌症病人类癌综合症的治疗有积极意义。

由英国与澳大利亚合资成立的制药公司Pharmaxis与英国的生物技术公司Synairgen宣布其共同研发的= 2 * ROMANII型赖氨酰氧化酶（LOXL2）的选择性抑制剂药物，将用于治疗致命的肺部疾病特发性肺纤维化（IPF）。

作为神经退行性疾病成体干细胞技术领域的开拓者--BrainStorm公司宣布，该公司研发的肌萎缩性侧索硬化症（ALS）治疗新药NurOwn的临床试验已经完成了2期临床试验的受试者招募工作，该试验采取随机、双盲、安慰剂对照，共招募到48位受试者。

Vanda 制药公司宣布，在8月出版的《柳叶刀》杂志上公布了有关患者生物周期的关键试验结果。公布的试验结果来自于HETLIOZ® （他司美琼）III 期SET（他司美琼的安全性和有效性）和RESET (治疗非 24 小时睡眠周期障碍（Non-24）)的安全性和有效的随机撤药实验研究，他司美琼是一种治疗Non-24的昼夜节律调节剂。

合成生物药物界的领导者Intrexon 公司 和 Synthetic Biologics公司(一家致力于开发靶向特殊病原体疾病同时保护肠道菌群的创新药物公司）宣布进入独家渠道合作（ECC）致力于治疗苯丙酮尿症的新型生物治疗方法的开发和商业化。合成生物药物界的领导者Intrexon 公司 和 Synthetic Biologics公司(一家致力于开发靶向特殊病原体疾病同时保护肠道菌群的创新药物公司）

Sunesis制药公司 在《柳叶刀肿瘤学》杂志上公布了公司在711位患有复发或难治急性髓系白血病（AML）的患者身上进行的vosaroxin和阿糖胞苷两种药物的VALOR三期对照试验的结果。2014年10月6日，公司首次公布了VALOR试验的结果。

瓷娃娃罕见病关爱中心首次公开发布了《“冰桶挑战—关爱渐冻人”项目2015年阶段工作报告》

据报道，圣地亚哥加州大学分校的研究人员正在研究SAR114137（赛诺菲）是否可以被用于美洲锥虫病（Chagas' disease）的治疗，SAR114137是一种用来治疗慢性疼痛的药物，这一项目已经获得美国国立卫生研究院（NIH）的资助。

Baxalta股份有限公司，一家致力于为缺医少药的罕见病患者提供变革性治疗的全球性生物制药公司，近期宣布在《Blood》——美国血液学学会期刊发表BAX 111的关键性三期数据。