arepta制药有限公司是创新性RNA靶向疗法的先驱者，该公司宣布美国FDA周围以及中枢神经系统药物咨询委员会将于2016年1月22日重新审核该公司Eteplirsen的新药申请（NDA）。

近日，来自北卡罗来纳州大学医学院的研究者首次发现了一种具有神经毒作用的蛋白三聚体SOD1，可引起神经凋亡，对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）疾病进展具有恶性影响。该研究结果目前已发表在《美国国家科学院院刊》杂志上。

Eiger生物制药公司宣布，从美国专利商标局出具的专利许可通知享有通过白三烯抑制治疗肺动脉高压（PAH），专利申请号13/839,321，专利包含一种白三烯A4 水解酶(LTA4H)抑制剂Bestatin (Ubenimex) 用于治疗肺动脉高压。

位于以色列奥斯茨奥纳市的以色列生物科技公司Kadimastem宣布，11月份在与美国食品药品监督管理局（FDA）召开的关于公司肌萎缩性侧索硬化症（ALS）治疗细胞产品的会议上，FDA关于该公司未来人体临床试验计划的框架与其达成协议。

Nerocrine生物科学有限公司宣布成功完成了NBI-98854（Valbenazine）的临床Ib期T-Force研究。Valbenazine是一种具有高度选择性的小分子囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂。

总部位于巴塞罗那科技园的SOM生物技术公司宣布其第一个集资活动的目的是发起有关儿童罕见疾病的新的研发项目。其中研究的疾病包括囊性纤维化（Cystic Fibrosis）、杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）、戈谢病（Gaucher Disease）、尼曼匹克病C型(Niemann Pick Disease Type C)和成骨不全症（Osteogenesis 

伊希斯制药公司宣布它的合作伙伴——百健，启动了用于治疗肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS）的药物ISIS-SOD1Rx (BIIB067)的1/2期临床研究。ISIS-SOD1Rx是伊希斯公司与百健战略合作的一部分，合作旨在共同研发治疗神经性疾病的反义类药物。

美国食品和药品监督管理局(FDA)批准empliciti（elotuzumab）结合其他两种药物用于联合治疗已经接受过一到三种一线药物治疗的老年多发性骨髓瘤（multiple myeloma）患者。

Treeway是一家致力于开发肌萎缩性侧索硬化症（ALS）药物的生物技术公司。该公司宣布他们的先导化合物TW001成功完成了两项临床1期试验，该药物是日本卒中和ALS治疗药物依达拉奉（edaravone）的新口服制剂，患者耐受性更好。Treeway由两位荷兰ALS患者建立，通过与全球学院和研究中心合作，加速ALS研究。

这位小男孩在他14岁生日的时候永远闭上了眼睛，当时他在尝试表演从楼房上跳下来，结果发生了意外。他是个病人，患有“先天性痛觉缺失症”，俗称“无痛病”，是一种罕见病。

日前，美国FDA批准罕见病新药Unituxin，这是一款治疗儿童高危神经母细胞瘤的药物。

一个改善的基因疗法能治愈患有囊肿性纤维化（CF）的小鼠。来自CF病人的细胞培养物也对这种疗法反应很好。这些令人振奋的结果来自于一项由位于比利时鲁汶大学的分子病毒学和基因治疗实验室组织的实验

治疗性基因组编辑领域的前沿公司之一，Sangamo生物科学公司(Sangamo Biosciences)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准本公司研发的SB-FIX疗法的新药临床试验申请。SB-FIX 疗法基于“体内蛋白质置换平台(IVPRPTM)。这一Sangamo公司的专利技术，是一种可能治愈B型血友病的单一治疗方法，这也是体内基因组编辑技术第一次应用于临床。

MediciNova公司宣布FDA批准了该公司申请的用于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者治疗的一项新临床治疗方案——一项单中心，开标生物标记物研究，用于评价NM-166（异丁司特）对ALS患者的治疗作用的临床试验

Ninlaro获得了优先审查的资格，是一种孤儿药，于2015年11月20日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，与来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）合用可用于多发性骨髓瘤病人的治疗。