True North Therapeutics，一家面向临床的生物技术公司，专注于补体介导的罕见病创新疗法。3月上旬，该公司宣布推出COMPASS注册 (www.compassregistry.org)。该网站由True North Therapeutics协同Patient Crossroads创办，是一个冷凝集素病（CAD）（和其他自身免疫性溶血性贫血）患者的登记系统。该系统旨在构建对CAD自

近日，记者从中科院上海药物研究所获悉：由该所沈敬山课题组和蒋华良课题组自主研发的治疗肺动脉高压（PAH）1.1类新药TPN171及其片剂近日获得国家食品药品监督管理局（CFDA）颁发的“药物临床试验批件”，获准进行临床研究。

线粒体是细胞的“动力装置”，但是它们同B族维生素协同起来的功用才开始被揭示。在营养状态良好时，维生素B9（叶酸）将线粒体变成细胞的建设者。通过叶酸，线粒体产生作为原料的物质来用于基因组的复制和修复、细胞膜的更新和抗氧化物的合成。这个机制也包括其他B族维生素。

“对几百例多种类型纤毛病患者的基因测序显示，在多数情况下致病基因是未知的，”巴塞罗那生物医学研究院（IRB Barcelona）的基因非稳定及癌症实验室负责人Travis Stracker说,他强调:“许多人没有得到分子诊断，而我们的工作就是要试图填补这个知识缺口。”

近期，美国神经病学学会（AAN）更新了 2005 年发表的皮质类固醇激素用于 Duchenne 肌营养不良（DMD）的治疗指南，给出了强的松、地夫可特治疗 DMD 推荐要点

St. Jude Children’s Research Hospital的科学家发现了细菌细胞壁碎片是如何穿过胎盘进入发育中的神经元，并因此改变胎儿的脑组织解剖和出生后的认知功能。这项研究近日发表在科学杂志Cell Host & Microbe上。

费城儿童医院（CHOP）的儿科肿瘤学专家研究出了新技术，以改善和扩大一种针对患癌儿童的新型个性化细胞治疗方法。研究者们说，如果临床医生选择特定亚型的T细胞来对抗像急性淋巴细胞性白血病和淋巴瘤（All）这类疾病，病人的治疗效果会得到改善。

多发性硬化症( multiple sclerosis，MS) 是一类发生在人中枢神经系统的自身免疫性脱髓鞘疾病。目前无彻底治愈的方法，治疗效果多用于维持及减少进一步恶化，药物靶标趋向多元化。目前临床主要治疗方案包括疾病修饰治疗、抗感染药物、激素疗法、联合用药、补充和替代医学等。

制药巨头德国拜耳生产的“倍泰龙”是目前中国市场上唯一可降低多发性硬化症发作频率的药物。拜耳处方药企业传播部于3月18日下午给财新记者发来邮件，表示承诺继续在中国推进“倍泰龙”援助项目，并保证目前使用倍泰龙的患者继续获得该药品。

基于在蜱传播细菌感染者白细胞中发现的独特基因“标记”，加州大学旧金山分校和约翰霍普金斯大学的研究人员或许已经发现了一种诊断莱姆病的新方法。

Premier生物医学公司是一家致力于研发治愈一系列人类疾病，并将治疗手段商业化的生物科技公司。近日该公司宣布，他们刚获得专利认证的治疗方法(U.S. Pat. #9,216,386)与正在申请专利的产品联合使用，可以用于奇卡病毒、登革热病毒以及其他的严重病毒。Premier公司与巴西合作伙伴Auramedi公司将一道推动该领域的研究进展。

Foundation Medicine公司2月宣布，将向公众发布现保存于公司信息库FoundationCORE™的儿童癌症分子谱信息，FoundationCORE是全球最大和最健全的临床常见及罕见肿瘤谱收藏之一。

德克萨斯州大学西南医学中心的研究人员已经确定一种合成的RNA和DNA能逆转frataxin蛋白质缺乏。该蛋白质不足可导致弗里德希氏共济失调，一种目前还没有治疗方法的神经系统疾病。

每年两会期间，看病难、看病贵都会成为最受关注的民生话题之一。2015年1月，一则《“守法”还是“保命”？ 抗癌药代购者被捕困局》的报道曾引发广泛讨论。今年两会期间，“仿制药”的问题再次引发热议。

在法国、美国、日本，新药从上市到获得最终报销许可的时间是0.5~1年，德国、英国则只要1个月。但是，我国目前还未出台相关的政策机制。