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盘点2015年美国FDA批准的21个罕见病药物
2016/01/19
据统计，2015年FDA共批准45个新药，其中有21个罕见病药物，差不多占本年度获批新药的一半（47%）。2015年也是FDA有史以来批准罕见病药物最多的一年。
冯家妹为罕见病SMA拍卖设计珠宝《蝶》
2016/01/18
1月16日，2016年公羊会全球公益盛典在杭州市瑞莱克斯大酒店盛大举行，到场嘉宾悉数各大企业行业的龙头领军人物，其中演员歌手冯家妹作为四川总会会长，公羊会联席会临时主席，常务理事，也将自己设计的弗珞唯复古珠宝《蝶》捐赠拍卖，拍卖所得善款将全数捐赠给她为罕见病脊髓性肌萎缩症成立的“公羊会公益基金会美儿SMA脊髓性肌萎缩专项基金”。
AveXis公司治疗Ⅰ型脊髓性肌萎缩药物AVXS-101完成1期临床试验患者招募
报告/指南
2016/01/18
AveXis公司是一家临床阶段的基因治疗公司，近日，该公司宣布AVXS-101用于治疗Ⅰ型脊髓性肌萎缩（SMA）的1期临床试验已顺利完成患者招募。
Cytokinetics宣布开始脊髓性肌萎缩药物CK-2127107二期临床试验
报告/指南
2016/01/18
位于加利福尼亚南旧金山的Cytokinetecs公司宣布其新型快速骨骼肌肌钙蛋白激活类药物CK-2127107开始进行二期临床试验，并对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者开放注册。
爱美医疗公司启动糖原贮积症II型新药的1/2期临床试验
报告/指南
2016/01/18
位于美国新泽西州的克兰伯里市的爱美医疗公司（Amicus Therapeutics）日前宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了他们的新药试验申请，这意味着Amicus公司可以着手进行新药ATB200的1/2期试验的启动工作，试验对象的招募活动也将在糖原贮积症患者中间展开。
吉利德终止Simtuzumab治疗特发性肺纤维化的二期临床研究
报告/指南
2016/01/18
吉利德科学公司(Gilead )发布声明，该公司正在终止在特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）患者中开发simtuzumab单克隆抗体的二期临床研究。
【浙江模式】人民日报：治疗罕见病 政府来托底（民生三问）
2016/01/15
近日，浙江省人社厅和相关部门联合出台了《关于加强罕见病医疗保障工作的通知》，初步建立了浙江省罕见病保障机制，首次明确了财政对保障费用予以托底，费用分段包干、政策无缝衔接，形成了更加严密的医疗保障体系。
杜氏肌营养不良（DMD）治疗研究进展
报告/指南
2016/01/13
杜氏肌营养不良是最常见的一种肌营养不良，是主要影响男孩的严重疾病。据统计，全球大约每3,600个男孩中就有一人患有这种疾病。DMD基因突变会导致dystrophin蛋白损失，使患者出现进行性的肌无力，通常在二十多岁就会死亡。因此，DMD疾病的治疗一直是研究热点。
罕见病药审评细则或衔接儿童用药政策
审评审批
2016/01/12
近日，国家卫生计生委宣布成立罕见病诊疗与保障专家委员会，工作职责为研究提出符合我国国情的罕见病定义和病种范围，组织制定罕见病防治有关技术规范和临床路径，对罕见病的预防、筛查、诊疗、用药、康复及保障等工作提出建议。
2016年国自然指南的公布和医学部指南内容的重大变化
报告/指南
2016/01/11
2016年国自然指南终于公布了！
“基因剪刀”将世界带向何处？
报告/指南
2016/01/11
CRISPR技术被《科学》列为2015年全球十大科学突破之首。能将大量植物、动物甚至人的问题基因准确敲除，再用好基因代之的“基因剪刀”，对世界是福是祸？
杰特贝林关于治疗B型血友病药物rⅨ-FP的新药申请新进展
报告/指南
2016/01/08
全球生物治疗药物领袖杰特贝林（ CSL Behring）公司宣布，该公司已经向日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）提交关于试验阶段的融合蛋白连接重组Ⅸ凝血因子和重组白蛋白（rⅨ-FP）的新药申请。
Catabasis制药公司治疗杜氏肌营养不良症临床试验新进展
报告/指南
2016/01/07
Catabasis制药公司是一家以药理学技术平台通道为基础的临床药物研发公司，该公司宣布了关于MoveDMDSM临床试验，即治疗杜氏肌营养不良（DMD）的CAT-1004的1/2期临床试验第一部分已经完成注册。
Sarepta制药宣布FDA将复审Eteplirsen作为治疗杜氏肌营养不良症的新药审批申请
FDA/EMA /CFDA
2016/01/07
arepta制药有限公司是创新性RNA靶向疗法的先驱者，该公司宣布美国FDA周围以及中枢神经系统药物咨询委员会将于2016年1月22日重新审核该公司Eteplirsen的新药申请（NDA）。
PNAS: 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新进展！SOD1三聚体或致神经元死亡
报告/指南
2016/01/05
近日，来自北卡罗来纳州大学医学院的研究者首次发现了一种具有神经毒作用的蛋白三聚体SOD1，可引起神经凋亡，对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）疾病进展具有恶性影响。该研究结果目前已发表在《美国国家科学院院刊》杂志上。
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