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《Nature》、《Science》双王炸：张锋升级系统！新基因编辑系统诞生

近日，两项重大的突破性的研究在《Nature》和《Scinece》上报道。一个由张锋团队主导，发现了可编辑RNA的新分子，而另一个研究由麻省理工学院广泛研究所和马萨诸塞州剑桥的哈佛分校David Liu教授实验室主导：新基因编辑系统！

血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。

新调查显示特发性肺纤维化患者（IPF）疾病负担沉重

61%的IPF患者担忧或极度担忧IPF急性恶化。

津巴布韦：白化病患者急需防晒乳液

津巴布韦需要在当地制造防晒霜以缓解白化病患者的困境。

bluebird基因疗法公布中期数据,有望造福罕见病患者

由bluebird带来的Lenti-D是一款基因修饰干细胞疗法。

新时代！首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世

“这是药物在20、30年后的模样，” Marrazzo先生说道：“我认为这是一个新时代的开端，将会从根本上改变医药。”

基因疗法治疗儿童脑病蓝鸟重见蓝天

基因疗法治疗儿童脑神经和中枢系统的罕见病，近来获得进展。

又一重大基因特效药将获批，花百万美元治失明双眼

近日FDA将批准又一重大基因特效药Luxturna上市，有望花百万美元治愈罕见失明症。

FDA局长：加强患者在FDA监管工作中的参与程度 | 美国患者参与咨询委员会成立 Patient A

FDA成立患者参与咨询委员会。PA（Patient Affairs，患者事务）将成为热门词汇！

DCCR治疗小胖威利综合征临床试验的更新安全性和有效性数据

近日，Soleno疗法公司（Soleno Therapeutics, Inc.），一家为治疗罕见病开发新疗法的临床阶段生物制药公司，于华盛顿特区召开的第10届国际儿科内分泌学会议上进行了一次海报展示，主题是来自二氮嗪胆碱控释片（DCCR）治疗小胖威利综合征（PWS）先导临床试验的更新安全性和有效性数据。

消灭遗传病中国科学家成功给人类胚胎动刀

中国的研究人员成功地为人类胚胎实施了 "化学手术"(chemical surgery)，剔除了遗传疾病，成为世界上的首例。

四川大学科技成果引资近8亿聚焦基因治疗与肿瘤免疫治疗

近日，四川大学生物医药重大科技成果转化项目签约仪式在成都举行，西藏承亿医药科技有限公司、成都新尚创业投资有限责任公司、深圳恒泽生物科技有限公司将投资近8亿元，对四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室研发的抗肿瘤药物、基因治疗技术等7项成果进行产业化开发，预计可立项研发的新药品种超过50个，后期投资将超过100亿元。

速递 | 诺华携手伯克利，挑战"无可成药性"难题

“我们的伯克利联盟有力地扩展了我们的能力，来发现新的分子来针对历史上不可成药的标靶。”

孤注一掷？这3家肿瘤药公司只押宝一个药物

新药研发不易，一个药物研发失败即便对于跨国大药企也算是重创，对于小型药企而言更是巨大风险。与其拥有一条豪华pipeline却挣扎多年没有推出一款上市药物，不如集中资源于一个药物的开发。当然，这需要一个能找准药物开发药物定位的团队。

药明康德独家深度报告：基因编辑改写人类的未来

基因编辑编年史可以追溯到30年前，第一次基因编辑是在酵母细胞实验中完成。但是直到过去五年，随着CRISPR技术出现并且迅速成为目前最受欢迎的基因编辑手段，诞生于上世纪70年代末的重组DNA技术才真正被视为在人类新药研发中取得了革命性进步。

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