戈谢病（GD）及黏多糖贮积症治疗新进展
研究/数据
2018/06/28
永久而精确地将治疗性IDUA（MPS I）或IDS（MPS II）基因整合到DNA里的潜力，使得Sangamo公司的体内基因组编辑方法不同于传统AAVcDNA基因疗法和基于慢病毒或逆转录病毒的基因疗法，后两种疗法只能将基因随机插入基因组。
