100%生存率,治疗脊髓性肌萎缩(SMA)1型的AVXS-101基因疗法1期临床数据喜人
基因治疗
2017/11/06
近日,AveXis公司公布了治疗脊髓性肌萎缩(SMA)1型的AVXS-101的1期临床试验结果(数据截至2017年8月7日)。试验结果以“单剂量基因替代疗法治疗脊髓性肌肉萎缩”为标题,发表在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine,NEJM)上。试验数据表明,所有接受一次性静脉注射AVXS-101的患儿都活着,且在20个月大时没有不良反应。