VAL-1221治疗庞贝氏症初步临床数据
临床试验
2018/02/22
近日——Valerion疗法公司(Valerion Therapeutics),一家专门为孤儿遗传病开发疗法的临床阶段生物技术公司在2018年第14届 WORLDSymposium™研讨会(2018年2月5日-9日在加州圣迭戈召开)上展示海报,强调正在进行的VAL-1221治疗晚发性庞贝氏症(Pompe disease)患者1/2期临床试验第一组的初步结果。