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bluebird基因疗法公布中期数据,有望造福罕见病患者

由bluebird带来的Lenti-D是一款基因修饰干细胞疗法。

新时代！首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世

“这是药物在20、30年后的模样，” Marrazzo先生说道：“我认为这是一个新时代的开端，将会从根本上改变医药。”

基因疗法治疗儿童脑病蓝鸟重见蓝天

基因疗法治疗儿童脑神经和中枢系统的罕见病，近来获得进展。

又一重大基因特效药将获批，花百万美元治失明双眼

近日FDA将批准又一重大基因特效药Luxturna上市，有望花百万美元治愈罕见失明症。

FDA局长：加强患者在FDA监管工作中的参与程度 | 美国患者参与咨询委员会成立 Patient A

FDA成立患者参与咨询委员会。PA（Patient Affairs，患者事务）将成为热门词汇！

DCCR治疗小胖威利综合征临床试验的更新安全性和有效性数据

近日，Soleno疗法公司（Soleno Therapeutics, Inc.），一家为治疗罕见病开发新疗法的临床阶段生物制药公司，于华盛顿特区召开的第10届国际儿科内分泌学会议上进行了一次海报展示，主题是来自二氮嗪胆碱控释片（DCCR）治疗小胖威利综合征（PWS）先导临床试验的更新安全性和有效性数据。

消灭遗传病中国科学家成功给人类胚胎动刀

中国的研究人员成功地为人类胚胎实施了 "化学手术"(chemical surgery)，剔除了遗传疾病，成为世界上的首例。

四川大学科技成果引资近8亿聚焦基因治疗与肿瘤免疫治疗

近日，四川大学生物医药重大科技成果转化项目签约仪式在成都举行，西藏承亿医药科技有限公司、成都新尚创业投资有限责任公司、深圳恒泽生物科技有限公司将投资近8亿元，对四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室研发的抗肿瘤药物、基因治疗技术等7项成果进行产业化开发，预计可立项研发的新药品种超过50个，后期投资将超过100亿元。

速递 | 诺华携手伯克利，挑战"无可成药性"难题

“我们的伯克利联盟有力地扩展了我们的能力，来发现新的分子来针对历史上不可成药的标靶。”

孤注一掷？这3家肿瘤药公司只押宝一个药物

新药研发不易，一个药物研发失败即便对于跨国大药企也算是重创，对于小型药企而言更是巨大风险。与其拥有一条豪华pipeline却挣扎多年没有推出一款上市药物，不如集中资源于一个药物的开发。当然，这需要一个能找准药物开发药物定位的团队。

药明康德独家深度报告：基因编辑改写人类的未来

基因编辑编年史可以追溯到30年前，第一次基因编辑是在酵母细胞实验中完成。但是直到过去五年，随着CRISPR技术出现并且迅速成为目前最受欢迎的基因编辑手段，诞生于上世纪70年代末的重组DNA技术才真正被视为在人类新药研发中取得了革命性进步。

基因组学最新研究进展

本期为大家带来的是基因组相关领域的最新研究进展，希望读者朋友们能够喜欢。

近50万美元的定价贵不贵？ CAR-T疗法或建立新“支付体系”

2017年8月30日，美国食品药品监督局（FDA）批准了一种利用患者自身免疫细胞治疗白血病的新疗法——CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法），商品名为Kymriah，定价47.5万美元（折合人民币313万元）。这是美国历史上基因疗法治疗癌症的里程碑式“药物”，开辟了癌症治疗的新篇章。

辉瑞成立一家6人初创公司，注入4款潜力新药，1.03亿美元A轮融资

辉瑞近日新成立一家6人规模的初创生物科技公司SpringWorks Therapeutics。该公司从辉瑞获得了4款处于临床阶段的潜力新药，同时获得了辉瑞、Bain Capital Life Sciences、Bain Capital Double Impact、OrbiMed和LifeArc共同投资的1.03亿美元A轮资金。

北海康成创立罕见病药开发平台将引入若干罕见病解决方案

北海康成的罕见病药物开发平台采用“引入开发”的商业模式，引入国外已上市的孤儿药或进入临床后期开发阶段的产品，迅速推动这些产品在国内的研发和上市。鉴于这是有针对性地引入一系列产品，薛群将这称作“一揽子计划”。

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