国家版罕见病名录共121种，终于落定啦！

“多发性硬化症门诊治疗”和“湿性年龄相关性黄斑变性门诊治疗”门诊特定项目药品目录的乙类药品个人先自付费用比例，职工社会医疗保险、城乡居民社会医疗保险分别为5%、15%。多发性硬化症门诊治疗：职工医保每人每月7100元，城乡居民医保每人每月5500元；

药品审评中心组织了专家对申请优先审评的药品注册申请进行了审核论证，并将拟优先审评的药品注册申请及其申请人予以公示，公示期为5日。

"特殊情况下，如用于罕见病治疗的药物、按国家规定进行管制的药物，其BE研究批次的样品批量可低于上述要求，但应在实际生产线的正常批量范围内。"

降低全社会药品费用负担，保障广大人民群众用药需求，加快我国由制药大国向制药强国跨越，推进健康中国建设。

国外已上市孤儿药在中国的研发注册进展究竟如何？有哪些疾病已有相关治疗药物？本文对此做一简单梳理。

为支持和鼓励生产企业对防治罕见病医疗器械的研发，满足临床所需，依据《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）及中国医疗器械注册管理相关要求制定本指导原则。本指导原则旨在指导注册申请人对防治罕见病相关医疗器械产品注册申报资料的准备及撰写。申请人和审查人员应依据本指导原则对申报防治罕见病相关医疗器械减免临床试验，以促进该类产品的尽快上市。

第二十六批拟纳入优先审评程序药品注册申请公示，39种药品中包含6种罕见病药品。

北京市政协委员、农工党北京市委副主委、中国医学科学院阜外医院血栓病中心主任荆志成对大公报表示，目前“孤儿药”开发成本很高，上市之后价格昂贵。当前正值北京市医保药品目录调整之际，作为北京地区研究罕见病的医生，强烈呼吁将代表性的孤儿药纳入北京医保支付体系，让“阳光”照射到长期被忽略的弱势群体身上。

​1月11日，国家发改委、卫计委发布疑难病症诊治能力提升工程项目储备库名单公示，按照《国家发展改革委办公厅 国家卫生计生委办公厅关于印发疑难病症诊治能力提升工程项目遴选工作方案的通知》明确的工作要求和分地区项目控制数，发展改革委会同卫生计生委组织专家对各地申报项目进行了复核，确定了疑难病症诊治能力提升工程项目储备库名单。

2015-2017年，FDA一共批准了118个新药品种上市。其中，已经有11个在国内批准上市了。2017年获批的品种中，也有3个品种的临床申请获得CDE受理，8个已经批准临床，1个处于上市申请中。还有51个在国内还没有申报动态。

各省、自治区、直辖市食品药品监督管理局、新疆生产建设兵团食品药品监督管理局，为加强药品注册管理，加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，解决药品注册申请积压的矛盾，实行优先审评审批意见。

为加快具有临床价值的临床急需药品上市，根据中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，借鉴国际经验，结合我国药品注册审评工作实践，制定本指南。