实施意见明确提出，安徽省将促进仿制药研发，按照国家统一部署，建立跨部门的药品生产和使用信息共享机制，及时掌握和发布药品供求情况，引导安徽省制药企业研发、注册和生产.......

鼓励仿制重大传染病防治和罕见病治疗所需药品、处置突发公共卫生事件所需药品、儿童使用药品以及专利到期前一年尚未提出注册申请的药品。

切实解决困难群众因患部分罕见病种或慢性病种造成医疗刚性支出过大、难以负担这部分医疗费用而放弃治疗的“结构性短板”问题。

根据《深圳市人力资源和社会保障局关于延长<深圳市重特大疾病补充医疗保险试行办法>有效期的通知》（深人社规〔2018〕9号）等有关规定，我局已完成2018年《深圳市重特大疾病补充医疗保险药品目录》（下称《目录》）增补遴选申报药品的专家评审工作，现将评审结果予以公示(见附件)。

参加本市基本医疗保险且连续参保缴费满3年（含）以上，在正常享受医保待遇期间，经指定治疗医院确诊的本市户籍庞贝氏症患者（以下简称“参保患者”）。不满3周岁的参保患者，须从出生后在我市连续参保缴费。

国家药监局日前发出通知，明确对申请人提出的优先审评申请采取即到即审方式组织专家进行审核，将重点考虑近年来美国、欧盟或日本批准上市，但我国尚未上市的罕见病治疗新药以及防治严重危及生命疾病且具有明显临床优势的药品。

鼓励仿制临床必需、疗效确切、供应短缺的药品。鼓励仿制重大传染病防治和罕见病治疗所需药品、处置突发公共卫生事件所需药品、儿童使用药品以及专利到期前一年尚没有提出注册申请的药品。支持生物类似药、具有临床价值的药械组合产品的仿制。

以市场需求为导向，鼓励仿制临床必需、疗效确切、供应短缺的药品，鼓励仿制重大传染病防治和罕见病治疗所需药品、处置突发公共卫生事件所需药品、儿童使用药品以及专利到期前一年尚没有提出注册申请的药品。

《方案》明确，鼓励企业研发和仿制临床必需、疗效确切、供应短缺的药品，鼓励研发和仿制重大传染病防治和罕见病治疗所需药品。

11月1日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《第一批临床急需境外新药名单》，40个临床急需境外新药进入该名单。从给出名单详细内容可知，这40个新药多是治疗罕见病的药物，如治疗多中心卡斯特莱曼病的Siltuximab（活性成分，下同）、治疗多发性硬化症的Fingolimod Hcl Ora Lcapsules、 治疗戈谢病的Eliglustat等。

根据《工作程序》，专门通道审评审批的品种范围包括近十年在美国、欧盟或日本上市但未在我国境内上市的新药，用于治疗罕见病的药品，或用于防治严重危及生命疾病，且尚无有效治疗或预防手段的药品，或用于防治严重危及生命疾病，且具有明显临床优势的药品。

加强医疗器械产品注册管理，进一步提高注册审查质量，鼓励用于罕见病防治医疗器械研发，国家药品监督管理局组织制定了用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则（见附件）

根据总局《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2017〕126号），我中心组织专家对申请优先审评的药品注册申请进行了审核论证，现将拟优先审评的药品注册申请及其申请人予以公示，公示期5日。公示期间如有异议，请在我中心网站“信息公开-->优先审评公示-->拟优先审评品种公示”栏目下提出异议。