3月28日，国家药品监督管理局药品审评中心公示了第二批临床急需境外新药名单，此名单涵盖治疗高苯丙氨酸血症、Noonan 综合症、Prader-Willi综合症（普拉德-威利综合征）、X连锁低磷佝偻病、黏多糖贮积症I型、II型（MPS）、法布雷病（Fabry）、乙型血友病、高胆固醇血症、肺动脉高压、克罗恩病（CD）、多发性硬化（MS）、遗传性血管性水肿、肌萎缩侧索硬化（ALS）在内13种罕见病的17个临床急需药品。

原文：关于第二批临床急需境外新药的公示