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杜氏肌营养不良症(DMD)在美扩大招募临床试验药物患者人数
关于遗传性大疱表皮松解症患者三期的SD-101软膏疗效和安全性研究
新的成像扫描术追踪顽固癌细胞
RaNA Therapeutics提供治疗脊髓性肌萎缩进展新数据
FDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者
罕见型糖尿病治疗需区别对待
波士顿大学研究人员发现RNA编辑是如何促进肿瘤生长
研究发现:肠道菌群与早产儿致死性肠道疾病有关
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上海药物所抗肺动脉高压一类新药进入临床研究
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科学研究发现一种人类纤毛病亚型的候选基因
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基因测序,让罕见病诊断不再一筹莫展
2016国际罕见病日:一起来了解FDA罕见病产品开发办公室的四大Program
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Cytokinetics宣布开始脊髓性肌萎缩药物CK-2127107二期临床试验
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