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专家：出生缺陷成为致残重要原因
晕车药有助于增加身高？
建立我国罕见病定义的思考
人权高专办欢迎非洲主要人权机构首次通过保护白化病人权利决议
（转载）病虽少见 却不应被忽略
（转载）生而不同 罕见病是社会的负担吗
如何有效投入罕见病领域
LAM（肺淋巴管肌瘤病）研究又有惊人进展
Nature Neuroscience：科学家发现影响ALS新基因突变
美发布儿童基因检测与筛查指南
Nature：全球基因组研究者共同寻求疾病发生的遗传根源
Versartis发布VRS-317生长激素I期临床研究结果
江西婴幼儿罕见病慈善救助启动 百名患儿将获救助
GreenGene F在美治疗A型血友病进入3期临床试验
遗传发育所等在溶酶体运输机制和白化病研究中取得进展
尼曼匹克病C型药物研究初结成果
Cell：外显子组测序揭秘罕见疾病
血友病药物因子VIIa-CTP的阳性研究结果公布
雷帕霉素或可减缓早衰进展
多发性硬化症MS医药进展三则
红细胞生成性卟啉症用药Scenesse三阶段研究出炉
多发硬化症用药Gilenya三阶段研究结果出炉
庞贝病用药AT2220开始二阶段临床试验研究
肌萎缩侧索硬化药CK-2017357二阶段试验大获成功
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