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药物daratumumab对于多发性骨髓瘤第I/II期试验新进展
Spectrum药业发布注射用 EVOMELA（盐酸美法仑）关键性数据
Omeros公司宣布治疗血栓性微血管病新进展
源自眼镜蛇毒的RPI-78M有望治疗多发性硬化症
Vtesse公布用于治疗C型尼曼匹克氏症药物的初始数据
治疗复发或难治急性髓系白血病药物Vosaroxin的VALOR三期试验结果将在《柳叶刀肿瘤学》公布
Baxalta发表治疗血管性血友病三期临床研究数据
《CHEST》案例研究发现减少结节病病症的新方法
生长激素缺乏症（GHD）二期儿童研究新进展
日本启动确诊罕见病患者的基因组项目
罕见疾病白塞氏病药物研究新进展
特发性肺纤维化治疗新指南发布
冷泉港实验室：雷特综合征有望通过小分子药物进行治疗
科学家发现儿童遗传性肥胖营养治疗有效靶点
美国妇产科医师学会：关于无创产前检测的共识更新
药明康德与新华医院小儿内分泌/遗传科合作 推动罕见遗传病研究
肾脏罕见病的新研究——局灶节段性肾小球硬化（FSGS）
罕见病诊疗模式探索
ORIG3N公司宣布同斯特奇-韦伯基金会展开罕见病研究合作
日本生物制药公司使用云计算平台推进罕见病临床研究
罕见遗传性疾病红细胞生成性原卟啉症的治疗获重大突破
罕见病离我们有多远
Orphanet：人类最全的罕见病知识库
罕见病：肌营养不良患者亟待认知
罕见病群体职业选择调查：培训及医疗成最大需求
庞贝氏病患儿治疗面临困局 要用一亿元续命三十年？
顾卫红：做真正有价值的事 一个罕见病医生的执着与坚守
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有望治疗肌营养不良症的免疫细胞亚群
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