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吉利德终止Simtuzumab治疗特发性肺纤维化的二期临床研究
杜氏肌营养不良（DMD）治疗研究进展
2016年国自然指南的公布和医学部指南内容的重大变化
“基因剪刀”将世界带向何处？
杰特贝林关于治疗B型血友病药物rⅨ-FP的新药申请新进展
Catabasis制药公司治疗杜氏肌营养不良症临床试验新进展
PNAS: 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新进展！SOD1三聚体或致神经元死亡
Eiger生物制药公司通过白三烯抑制治疗肺动脉高压专利许可
Kadimastem公司与FDA就ALS治疗的人体临床试验框架达成协议
Neurocrine公司宣布Tourette综合征药物临床Ib期研究结果
SOM生物技术为儿童罕见疾病推出众筹集资平台
治疗肌肉萎缩性侧索硬化症的药物ISIS-SOD1Rx的1/2期临床研究启动
FDA批准新的免疫刺激疗法Empliciti用于治疗多发性骨髓瘤
Treeway公司宣布ALS治疗药物依达拉奉临床1期试验结果
FDA批准首个用于B型血友病治疗的体内蛋白置换平台技术
FDA批准MediciNova公司治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者新临床方案
ProMetic公司启动囊性纤维化药物PBI-4050II期临床试验
欧盟率先出台NGS诊断指南（38条声明，6大方向......）
医学研究者发现新的亨廷顿舞蹈症关联蛋白
Ultragenyx公司宣布治疗1型葡萄糖转运蛋白缺乏综合征的药物新进展
多靶点药物有望治疗强直性肌营养不良1型
科学家发现肌营养不良症治疗的新靶点Jagged1
癌症基因组图谱（TCGA）新发现
血浆原性血纤维蛋白溶酶原替代疗法治疗血纤维蛋白溶酶原缺乏症患儿获得成功
Oncolytics生物公司发布晚期胰腺癌的Ib期临床研究
阿肯萨斯大学医学中心（UAMS）癌症科学家发表罕见儿童白血病相关研究发现
全球最大的罕见病测序项目发现四种新的罕见遗传病
DDD团队测序发现4种新的遗传病
ArmaGen公司宣布用于治疗Hurler综合征药物的临床研究进展
Oncolytics Biotech发表治疗多发性骨髓瘤临床研究数据
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