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老化的干细胞可以加速寻找ALS治疗方法的进程
针对线粒体疾病的新型快速基因检测法
黄尚志教授剖析产前诊断对SMA的重要性
高通量测序在罕见病诊疗中的运用
基因突变细胞如何变成癌细胞
ALS的一些遗传因素可能需要一个表观遗传诱因来激活疾病
SMA患儿新希望—儿童外骨骼技术在西班牙获得专利
渐冻症的治愈方法仍在寻找当中
WES（全外显子组测序）对罕见病儿童家长的社会心理影响
罕见病患者生活关怀的研究
针对杜氏肌营养不良症患者母亲的心理适应性研究
欧洲八国大疱性表皮松解症患者的调查研究
301研究（与软组织肉瘤相关的临床试验）在亚太地区开展
某些罕见癌症可伪装成注意力缺陷多动症
Cell：酶DNASE1L3或可用来治疗狼疮等自身免疫疾病
德科学家在肝豆状核变性治疗上有新发现
“不食人间烟火的天使”-苯丙酮尿症的儿童无法食用蛋白质
基因胚胎检测技术“挽救”了一个罕见病家庭
以肽为基础的亨廷顿氏病治疗法
科学家发现肌营养不良症（MD）的新药物靶点
美国协会2016年会报道：13个亨廷顿舞蹈症临床试验更新
新生儿NPC（C型尼曼-匹克氏症）筛查试验
亨廷顿舞蹈症研究揭示新药物方向
硬皮病的完整遗传图谱为诊断和靶向治疗开启了大门
脂肪组织功能紊乱（ATDs）研治新动态——TREAT项目
新的疫苗策略将快速而持久地预防基孔肯雅病毒
亨廷顿舞蹈症（HD）研究新进展
Lumos加大对X染色体-连锁的肌酸转运缺陷罕见病的开发研究
MyGene2：共享孟德尔遗传病基因，造福罕见病患者
MyGene2 网络工具协助罕见病患者建立互相联系
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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