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特发性肺纤维化诊断临床指南（摘译）
【标准•方案•指南】儿童智力障碍或全面发育迟缓病因诊断策略专家共识
欧洲抗风湿病联盟（EULAR）关于白塞氏综合症管理的建议（2018年更新版）
关于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的5个事实（信息图）
庞贝氏症管线疗法和副作用分析 | 报告
波士顿大学研究人员识别亨廷顿舞蹈症可能的生物标志物
研究人员阐明肌肉生长抑制素如何被激活
戈谢病转归调查：患者登记项目提供全球性见解
接受试验性细胞疗法治疗的杜氏肌营养不良症患者获得显著改善 | 报告
ACE-083治疗腓骨肌萎缩症患者的研究
Amicus疗法公司宣布SD-101治疗大疱性表皮松解症结果
新调查显示特发性肺纤维化患者（IPF）疾病负担沉重
美德两科研机构同时独立发现诱发多发性硬化的特定肠道微生物 | 科学大发现
Cell：DNA包装新认识有助解释罕见疾病病因
中国(小胖威利)Prader-Willi综合征诊治专家共识(2015)
膝盖色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS） | 患者指南
儿科矫形专家谈SMA患儿骨骼发育方面的问题
脊髓性肌萎缩患儿骨骼健康堪忧
日本发现“白塞病”发病机理 患病者全身出现炎症
FDA报告：克罗恩病疗法副作用有所增加
FDA接受Alexion公司治疗全身型重症肌无力的补充性生物制剂许可申请
Science Advances：重磅！研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良
赛诺菲开始庞贝氏症第二代疗法3期临床试验 | 资讯
囊性纤维化药物Cavosonstat2期临床试验结果出炉
新口服药物治疗血友病
为我们点赞：支持罕见病科研发展
试验药物在歧化酶突变渐冻症患者中II期试验成功
最新研究：亨廷顿舞蹈症同时影响神经元及肌肉
新研究增加对杜氏肌营养不良症的理解
治疗迟发性运动障碍的新药申请被FDA接受作优先审查
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