资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
遗传性血管性水肿新药最新临床前数据
天使综合征AAV介导UBE3A基因替代疗法临床前数据
白细胞黏附缺陷症基因疗法最新进展
尿素循环障碍新型疗法最新进展
原发性胆汁性胆管炎药物最新进展
棘阿米巴角膜炎治疗药物关键性III期研究的阳性结果
全身型重症肌无力(gMG)3期临床获得成功!
国家药监局最新通告:进一步规范麻醉药品和精神药品进出口准许证申报
特发性肺纤维化药物临床前药物互作实验取得了积极结果
Alport新药临床试验:广州患者的福音,招募仍在进行中
Danon病基因疗法临床试验数据发布
Dravet综合征1/2A期研究中期数据
肺动脉高压右室-动脉耦联的评价及预后相关性
特发性肺纤维化2期临床试验完成首位患者给药
重磅!全球首个原发性轻链型淀粉样变治疗药物兆珂速®在华获批
一种新型的基于M23的水通道蛋白4自身抗体ELISA检测方法:诊断准确性和临床相关性
五分钟让您了解什么是基因治疗
复旦儿科参与新药研究,《新英格兰医学杂志》发布最新研究成果
预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症药物的临床概念验证
急性髓系白血病临床研究结果公布
全身型重症肌无力的3期研究积极结果
美国孤儿药之专利权和独占权分析报告
先天性高胰岛素血症研究呈积极结果
全球的基因疗法市场以及相应的准入情况概况 | 重磅
首部《中国Leber遗传性视神经病变(LHON)患者生存状况调研报告》发布
《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》重磅发布 | 报告
调研报告 I 2019年硬皮病患者综合社会调查
罕见病药物政策和药物经济学研究的特征
罕见病治疗国内外的研究现状
中国多发性硬化患者生存报告
<
1
2
3
4
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
卡纳万病新希望!全球基因疗法临床研究招募中国患者
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部