2019年，首部由国内患者组织自发研究的报告《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》横空出世，这是一本系统性的介绍患者组织如何推动药物研发的报告，近万人通过印刷版、电子版及微信公众号连载看到了这一报告。《报告》为中国的患者组织和家庭的自救赋能、为医疗行业从业者消除偏见、为政策制定者及行业研究者提供参考。

5年后的现在，伴随行业所产生的翻天覆地的变化，我们决定将这一报告再版，在全球经验中，加入中国的案例与患者组织的声音。

2025年新修版编写历时4个月，由18位研究员组成。将于2025年国际罕见病日当天，重磅发布。邀请您到上海主会场，和我们一起聆听患者的声音。

报告前沿

我特别高兴能够在2025年的国际罕见病日当天，我们蔻德再次发布《患者社群组织如何推动药物研发》这一研究报告，这是继2019年版本之后的新修版，我们增加了一些中国本土罕见病患者社群组织的实际案例和政策法规。

近些年来，以徐伟和蔡磊为代表的罕见病家庭自救式推动药物研发的故事广为流传，他们英雄般的事迹激励了千千万万的罕见病家庭去思考：我们到底是“坐以待毙”的消极等待还是“奋力一搏”的积极行动？

我于2018年4月访问了美国NIH转化医学促进中心（NCATS），NCATS当时发布了“以患者为中心的疗法研究”倡导工具包（Toolkit for Patient-Focused Therapy Development），她们希望能够通过这个工具包促进患者组织更好更全面地参与到药物研发过程中，这件事直接启发了我要在中国编写一本系统性的介绍患者组织如何推动药物研发的书。我们从2019年5月开始招募编写组成员，16位研究员历时4个月的时间，最终《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》这一研究报告正式发布，近万人通过印刷版、电子版及微信公众号连载看到了这个报告的内容，它为中国的患者组织和家庭的自救赋能、为医疗行业从业者消除偏见、为政策制定者及行业研究者提供参考。

五年后的现在，行业中已不乏这一话题的讨论和实践，2024年9月13日国家药监局药审中心正式发布了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》，这是一个非常重要的监管政策里程碑，它积极回应了“全球有关罕见病的基础研究及药物研发已经越来越突显以患者及患者组织为主导的价值模式”，我真心为我们在五年前就开始呼吁和倡导这一议题感到由衷的自豪。

不可否认的是，在参与促进药物研发方面，我们中国患者组织的能力和欧美国家相比仍然有着不少差距，患者组织的专业化和资金体量、行业对患者组织的认可度、宏观政策导向等方面是真正促使患者组织全面参与并有效推动药物研发进程的核心因素。这一观点，和我五年前基本没有什么变化，这可以从我们增加的中国案例数量和质量都可以看出，我们的差距仍然很大。这也是我愿意再版并更新中国案例的主要原因，我觉得每一个为推动罕见病药物研发的患者家庭/社群组织都值得被记录，也表达我个人的崇高敬意。

我在2022年联合多位科学家、企业家共同发起成立瑞鸥公益基金会，这是一家以推动罕见病科研及转化医学为己任的创新型基金会，我们要和全球最优秀的科研基金会一样，去为推动全球罕见病科研做出中国的贡献，我们基金会有一个“金石计划”项目，就是帮助那些家庭经济条件较好，又有意愿去推动与自身疾病相关的科研项目，“救己利他”是这个项目的核心驱动力，“金石计划”项目在一定程度上也呼应了我们的研究报告。我坚信会有越来越多的罕见病患者家庭和患者组织不断觉醒、不断涌现，以实际行动去推动自救式的科研及药物研发。

在2025新修版编写的整个过程，我始终被我们的编写组成员深深感动，去年10月份，我在朋友圈发出编写组成员的招募令，也试探性地在五年前的那个原班人马群里再次发出集结号，没想到的是，几乎全部人都举手，愿意归队重新加入到2025新修版的编写工作中，这让我意外和惊喜，很快我们就组建了18位研究员团队，有这一批熟悉战场的精兵强将，很快就能攻下这场战役，分工、协作，初稿再修改，统稿再定稿，几乎是一气呵成，特别感谢项目经理王瀚博同学和统稿负责张晓雯同学，他们认真负责的工作态度，让我减轻了很多工作精力。

蔻德一直致力于推动中国罕见病行业的整体发展，我们以患者组织为视角，以患者受益为驱动力，对中国现阶段的行业发展作出独立思考和积极倡导。我和我的团队，一直坚守我们的价值观和工作目标，确保我们的工作具有前瞻性，透视中国3至5年后的发展方向，我们愿意为此做一点点贡献。

因资源、时间所限，我们的研究报告仍有诸多不足之处，恳请大家能够提出更多的宝贵建议。

黄如方 

蔻德罕见病中心创始人&主任

瑞鸥公益基金会联合创始人&秘书长